Lancet：临床试验表明新型药物伊普可泮可安全有效地治疗补体3肾小球病

在一项新的临床研究中，纽卡斯尔大学的研究人员揭示了首种能够靶向治疗一种名为"C3G"的罕见肾脏疾病的根本原因并阻止疾病进展的疗法。他们证实一种由诺华公司生产的新型治疗药物伊普可泮（iptacopan）可以阻止补体系统损害肾脏。该治疗能阻止肾脏蛋白质流失并稳定肾功能。

这项试验招募了来自世界各地的C3G患者，将伊普可泮的治疗效果与安慰剂进行了比较，证明该药物既有效又安全。

什么是C3G？

C3G，即补体3肾小球病（Complement 3 glomerulopathy），当免疫系统的一部分——补体系统——过度反应时发生，导致人体自身的肾脏受损，特别是负责过滤血液中毒素和产生尿液的微小过滤器（称为肾小球）。补体系统由血液中杀死细菌和预防感染的蛋白质组成。迄今为止，尚无已知的有效治疗方法，大多数患者会进展至终末期肾衰竭并需要肾脏透析。此外，当患者接受肾移植后，疾病通常会复发，导致移植失败。

如今，这项名为APPEAR-C3G的III期试验结果首次证明物伊普可泮可以通过阻止肾脏蛋白质流失和稳定肾功能，来防止补体系统损害肾脏。

该试验的英国首席研究员、纽卡斯尔医院顾问肾病专家、纽卡斯尔大学荣誉高级临床讲师Edwin Wong博士说："C3G预后很差，通常会导致长期透析或肾移植，但即使有了新的移植肾，也不能保证患者不会复发。这些结果不仅显示该治疗阻止了蛋白质泄漏到尿液中，而且还靶向了我们在这类疾病中观察到的补体系统过度激活。"

该研究的资深作者、纽卡斯尔大学补体治疗学教授、纽卡斯尔医院国家肾脏补体治疗中心荣誉顾问肾病专家David Kavanagh教授补充说："像C3G这样的疾病虽然罕见，但会对患者及其家庭造成毁灭性影响。如今，我们首次拥有了一种能够靶向C3G根本原因并阻止疾病进展的治疗方法。这项研究的结果标志着C3G患者迎来了一个关键转折点，因为此前没有有效的治疗方法。这项研究凸显了研究人员、制药行业和参与研究的患者之间全球合作的重要性，旨在为罕见病患者带来有意义的改变。如果该疗法可供患者使用，将需要更多的研究来确定如何使用该药物效果最佳，包括最合适的使用时长。"

诺华公司心血管、肾脏和代谢开发单元全球负责人Ruchira Glaser表示："C3G可能对患者的生活产生巨大影响。在诺华，我们致力于保护肾脏健康，并改变需求远未得到满足的患者们的治疗现状。这就是为什么我们与临床医生、研究人员和倡导者合作，识别并解决治疗空白——共同努力为受影响的人们带来创新疗法。"（生物谷Bioon.com）

参考文献：

David Kavanagh et al, Oral iptacopan therapy in patients with C3 glomerulopathy: a randomised, double-blind, parallel group, multicentre, placebo-controlled, phase 3 study. The Lancet. DOI: 10.1016/S0140-6736(25)01148-1.