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美国FDA批准Livmarli:首个治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积瘙痒的药物!

Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2021-10-12

J IMMUNOTHER CANCER:易普利姆玛和纳武单抗治疗转移或不可切除的血管肉瘤的多中心II期试验(SWOG S1609,队列51):罕见肿瘤(DART)中双重抗

血管肉瘤是一种侵袭性癌症,难以治疗且死亡率高,由于是极罕见的肿瘤,在美国每年只有大约400例新病例,转移性疾病患者的治疗选择有限。本文研究者报告了用易普利姆玛和纳武单抗治疗血管肉瘤的结果,作为正在进行的罕见癌症研究的队列。

2021-10-27

吉利德Yescarta在美国进入审查:二线治疗复发/难治大细胞淋巴瘤(LBCL)!

今年6月,Yescarta(阿基仑赛注射液,奕凯达)获批,是第一个在中国上市的CAR-T细胞疗法。

2021-10-15

溃疡结肠炎(UC)新药!百时美施贵宝Zeposia在欧盟即将获批:首个治疗UC的口服S1P受体调节剂!

Zeposia将成为欧盟获批治疗UC的第一款S1P受体调节剂。

2021-10-18

家族高胆固醇血症(FH)新药!美国FDA批准安进Repatha(瑞百安):治疗10岁及以上儿科患者!

Repatha是一款PCSK9抑制剂类降脂药,在中国已获批3个适应症。

2021-10-12

JCI:揭示基质细胞产生的DEL-1蛋白双管齐下阻止炎症关节炎,有望治疗类风湿关节炎

类风湿性关节炎(rheumatoid arthritis, RA)是一种自身免疫性的炎症性疾病。尽管对这种疾病的确切机制只有部分了解,但是RA患者会产生针对自身组织的抗体,促使关节出现痛苦的炎症,从而导致骨质流失。

2021-10-08

百时美施贵宝口服TYK2抑制剂deucravacitinib治疗溃疡结肠炎(UC)概念验证2期研究失败!

deucravacitinib是一种首创口服选择性酪氨酸激酶2(TYK2)抑制剂,具有一种抑制IL-12、IL-23、1型干扰素途径的独特作用机制。

2021-10-14

美国FDA批准Tavneos:首个口服选择补体C5a受体抑制剂,治疗ANCA相关血管炎!

Tavneos通过精确地阻断C5a受体,阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。

2021-10-12

ANN ONCOL:帕妥珠单抗+曲妥珠单抗+紫杉烷一线治疗her2阳性局部复发或转移乳腺癌的研究

PERUSE研究中位随访近6年的最终结果支持使用帕妥珠单抗、曲妥珠单抗和紫杉烷一线联合治疗her2阳性LR/mBC,并建议紫杉醇可以作为多西他赛骨干化疗的有效替代。

2021-10-14

英国NICE推荐Orladeyo预防治疗遗传血管水肿

英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)近日发布指导草案,推荐BioCryst制药公司口服药物Orladeyo(berotralstat),用于符合资格的12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者,预防复发。具体而言,NICE建议将Orladeyo用于每月至少发作2次的HAE患者,进行预防性治疗。如果使用3个月后,每月发作次数没有减少至少50%,则应停止Orl

2021-09-21