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作为一类新的药物,反馈干扰剂有望治疗病毒感染甚至癌症

疱疹病毒家族中的病毒是全世界出生缺陷、失明和器官移植失败的主要原因。抗病毒药物可以对抗这些病毒,但是患者往往对这类药物产生抗药性,从而使得它们失去效力。

2022-05-21

脊髓肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma用于症状前治疗:实现年龄相适应的运动里程碑!

在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童,都能够实现与年龄相适应的运动里程碑,包括独自坐立、站立和行走。

2022-06-22

Nature:开发出治疗难治肿瘤的新方法

在一项新的研究中,来自美国福克斯蔡斯癌症中心和俄罗斯国立高等经济大学等研究机构的研究人员报告了一种杀死难以治疗的癌症的新方法。

2022-05-30

美国FDA批准安进Riabni:治疗类风湿关节炎(RA)!

Riabni是罗氏王牌生物制剂Rituxan(美罗华,利妥昔单抗)的生物类似药。

2022-06-15

Blood:经过四次碱基编辑的CAR-T细胞有望治疗复发或难治的T-ALL白血病

如果获得批准, 7CAR8有望能成为这些患者的一种有效和拯救生命的疗法。

2022-06-10

强生talquetamab:治疗复发/难治多发性骨髓瘤(R/R MM)疗效显著!

数据显示,在推荐的皮下2期剂量(RP2D)下,talquetamab每周一次(QW)或每2周一次(Q2W)治疗显示出令人鼓舞的治疗反应。

2022-06-13

百时美在美国撤回Reblozyl治疗非输血依赖β地中海贫血申请!

Reblozyl是获监管批准的第一款红细胞成熟剂,代表了一类新的疗法,通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。

2022-06-08

美国FDA批准诺华Kymriah新适应症:治疗复发/难治滤泡淋巴瘤(FL)!

Kymriah是全球首个CAR-T细胞疗法,已获批3个适应症。

2022-05-30

诺华Kymriah治疗复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL):5年生存率55%!

Kymriah有潜力改变r/r B-ALL儿童和年轻成人患者的癌症治疗,显著改善该患者群体的预后,并显示出持久缓解和一致的安全性。

2022-06-14

利用RNA干扰降低CRISPR在肝脏中的脱靶

这项研究证实,可以通过抗CRISPR寡核苷酸和siRNA来减少LNP递送的CRISPR基因编辑系统在肝脏细胞中导致的脱靶编辑。

2022-04-16