Sci Transl Med：一种驱动肝脏损伤的特殊蛋白或有望作为开发治疗非酒精性脂肪性肝炎新型疗法的潜在靶点
来自匹兹堡大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了在NASH中诱发肝脏损伤的关键因素，这或许未来有望帮助开发治疗NASH的新型疗法。
2023-10-13
Cell：我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状，为未来成功治疗帕金森病奠定基础
在一项新的研究中，来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略，可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路，从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关
2023-11-08
Nat Cancer：药物伊美司他有望治疗人类急性髓性白血病和其它类型癌症
来自澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所等机构的科学家们通过研究有望开启一种靶向作用急性髓性白血病的全新疗法，或能为那些对当前疗法不再产生反应的患者带来一定的治疗希望。
2023-11-03
揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
2023-10-23
Mol Cell：靶向作用特定分子的相互作用或有望开发治疗人类前列腺癌等疾病的新型疗法
来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究发现，改变特定的分子相互作用或能产生治疗人类前列腺癌和相关疾病的新型疗法。
2023-10-15
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
2023-10-19
华科协和医院等在胰腺癌中发现肿瘤反应性TCR克隆型，胰腺癌个体化免疫治疗在望
研究显示，有DNA损伤修复（DDR）基因突变、基因组相对不稳定的胰腺癌样本中，存在大量肿瘤反应性的TCR克隆型，解释了此类患者对免疫治疗较好的应答；而大多数基因组稳定的胰腺癌样本中
2023-11-17
项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症（HPH）治疗策略，并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。
2023-09-19