Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性
基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体，它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交，然后将其灭活。
2022-12-12
反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
2022-12-12
研究揭示CO蛋白参与茉莉酸激素信号昼夜节律性调控
CO（CONSTANS）转录因子是植物光周期和生物钟信号途径调控开花过程的关键决定因子之一，是植物学家长期以来关注和研究的“明星”蛋白。
2022-12-06
口服非他汀类降脂药贝派地酸有效降低心血管事件风险
ATP柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂bempedoic acid（Nexletol，贝派地酸）的III期CLEAR Outcomes研究达到主要终点。与安慰剂组相比，Nexletol组患者的4
2022-12-09
微生物-肠道-脑轴支链氨基酸异常积聚：影响脑损伤发生和治疗的关键靶点
卒中被定义为一种临床综合征，其特征是局灶性或全局性脑功能障碍迅速发作，持续超过24小时。如今，中风已成为世界上第二大死亡原因，每年影响1500万人，大大增加了全球经济和社会负担。
2022-10-18
国际生物科学杂志: 4-辛基衣康酸通过激活Nrf2和负性调节PD-L1调节脓毒症小鼠的免疫平衡
脓毒症是全球面临的重大健康挑战，死亡率很高。由于可用有效治疗方法有限，及时诊断、液体复苏和立即使用适当的抗生素治疗是缓解相关症状和减少脓毒症恶化的关键。
2022-12-14
肖汉团队让细胞化身药物工厂，生产含非天然氨基酸的蛋白药物
这项概念验证研究首次创造了完全自主的细菌和哺乳动物细胞，具有生物合成和遗传编码非天然氨基酸——磺基酪氨酸（sTyr）的能力。该团队还用这些细胞制造出增强凝血酶抑制剂效力的细胞，从而使药物更加有效。
2022-09-23
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法！欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
2022-11-16