FDA批准氟苯丙胺口服液Fintepla
6月27日，FDA批准了Zogenix的氟苯丙胺口服液Fintepla（原ZX008）用于2岁以上Dravet综合征。这个批准是根据两个双盲对照试验结果，Fintepla在标准疗法背景上比安慰剂减少50-60%每月痉挛次数，减少至少50%癫痫次数的比例也显着高于安慰剂。虽然在总共700多人的临床试验中并未发现这个剂量的Fintepla造成任何心脏
2020-06-28
神经源性逼尿肌过度活动新药！艾伯维肉毒杆菌毒素Botox(保妥适)美国进入审查：治疗5-17岁儿童！
上市30年来，Botox已被批准多达11个治疗适应症，全球累计销售超过一亿瓶。
2020-06-24
RNAi疗法lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)：将尿草酸水平显著降低65%！
lumasiran正在接受美国和欧盟的审查，该药有潜力成为第一个解决PH1根本病因的药物！
2020-06-08
罗氏/艾伯维Venclexta+阿扎胞苷III期成功：显著延长生存期！
与阿扎胞苷相比，Venclexta+阿扎胞苷方案显著延长总生存期（14.7个月 vs 9.6个月）、提高复合完全缓解率（CR+CRi：66.4% vs 28.3%）。
2020-06-13
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法，lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源，是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。
2020-05-27
揭示单个鸟苷酸决定着HIV RNA基因组的命运
2020年5月4日讯/生物谷BIOON/---人类免疫缺陷病毒（HIV, 也称为艾滋病病毒）感染了100多万美国人和全球4000万人。一项针对HIV病毒结构的新研究揭示出一个有前景的新药物靶标可用于靶向HIV感染。它发现HIV感染的细胞可以通过两种不同的方式读取这种病毒的遗传密码。结果就是被感染的细胞制造出这种病毒RNA的两种不同形式。相关研究结果发表在20
2020-05-04
