基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
2020-10-27
恒瑞医药氟唑帕利胶囊及SHR3680片药物临床试验获NMPA批准
恒瑞医药发布公告称，近日收到国家药监局核准签发的关于氟唑帕利胶囊及SHR3680片的《药物临床试验批准通知书》，并将于近期开展临床试验。具体情况如下：一、药品基本情况（一）氟唑帕利胶囊1、药物的基本情况药品名称：氟唑帕利胶囊剂型：胶囊剂申请事项：临床试验受理号：CXHL2000352、CXHL2000353、CXHL2000354审批结论：根据《
2020-10-21
苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
2020-10-08
三七主要皂苷成分的生物合成途径解析和异源重建方面获进展
三七（Panax notoginseng），作为五加科药用植物，是我国复方丹参滴丸、云南白药、血塞通和片仔癀等中药品种的主要原料。迄今为止，以三七总皂苷为原料的血塞通系列品种产值每年已超过100亿元。因三七属野外灭绝物种，目前主要通过人工种植满足入药需求，但人工种植过程中也遇到品种退化严重、生长环境要求苛刻、适生区狭窄（云南文山州为道地产区）、连
2020-07-07