Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病
研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。
2024-08-12
浙大科研团队首创白血病治疗“加强版”方案
团队首创的“强强联合”新方案为那些无法接受传统异基因干细胞移植的白血病患者提供了一种全新的治疗选择，为更多终末期恶性血液疾病患者带来新的希望，也为医学界探索更有效的治疗手段开辟了新的道路。
2024-05-10
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Leukemia：科学家揭示DDX41蛋白在人类骨髓增生异常综合征发病机制中所扮演的关键角色
本文研究结果表明，DDX41在m6A-METTL复合体与YTHDC1合作从而对R-环进行生理性控制的过程中扮演着关键角色。
2024-05-14
Adv Sci丨陈洛南组合作揭示原发性膜性肾病中足细胞的致病性骨形态发生蛋白-2通路
该工作对肾小球足细胞及免疫细胞在原发性膜性肾病发生发展中的作用提供了新的见解，从而有助于进一步揭示PMN的病理生理机制。
2024-06-13
PNAS：揭示疱疹病毒如何巧妙搭上细胞“顺风车”，利用微管运动蛋白作为“司机”来精准入侵神经系统
研究人员利用延时荧光成像技术来追踪被感染神经细胞中的疱疹病毒，他们发现，病毒蛋白pUL37能发挥作用——劫持“细胞引擎”驱动蛋白，操纵疱疹病毒精准进入神经组织。
2024-05-20
Science：解析出两种帕金森病相关蛋白结合在一起时的三维结构
蛋白LRRK2和Rab29是两种与晚发性帕金森病有关的蛋白。LRRK2是一种蛋白激酶，它能在一种叫做磷酸化的过程中修饰其它蛋白。Rab29是Rab GTP酶家族的成员，它能调节细胞转运，并能调节LRR
2024-01-12