Nat Commun：人类iPSC衍生原始巨噬细胞培养基，成为心脏病治疗“奇兵”，开启心肌再生新时代
研究发现，人类诱导多能干细胞衍生的原始巨噬细胞条件培养基，可激活促增殖信号通路，促进成年心肌细胞增殖、增强心脏再生能力，改善成年小鼠心脏收缩功能，为心脏病治疗提供新方向。
2025-04-18
Chem Biol Interact利用心脏类器官：二甲双胍能缓解高糖高脂饮食引发的心脏问题，改善糖尿病心肌病
本研究利用人诱导多能干细胞构建糖尿病心肌病心脏类器官模型，发现高糖高脂环境对其有毒性作用，二甲双胍可缓解；该模型能有效模拟疾病，为研究和药物测试提供新平台。
2025-03-03
《神经病学年鉴》：早期逆境加速女性大脑衰老，并与晚年神经退行性疾病风险增加有关！
早期生活压力加剧了神经结构和认知的随时间衰老进程，ELS严重程度与年龄对血清NfL、GFAP浓度、总体和皮层下灰质体积、第三脑室容积及认知障碍产生了显著的非线性交互作用。
2025-04-01
在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25
帕金森病诊断新希望！NPJ Parkinsons Dis：鱼藤酮诱导大鼠细胞外囊泡miRNA变化，或成早期诊断关键指标
本研究发现，急性鱼藤酮处理的大鼠血清/脑脊液来源的细胞外囊泡中miRNA表达有差异，血清细胞外囊泡会诱导神经元线粒体功能障碍和细胞死亡，提示其miRNA或可作为帕金森病早期诊断标志物。
2025-04-11
Nature Cancer：上海交大朱鹤团队揭示脾脏对抗白血病的全新机制
该研究表明，脾脏中的 Gremlin 1 和 Gremlin 1 阳性细胞是限制慢性髓系白血病（CML）进展的关键防御性微环境成分，从而揭示了机体对抗白血病的一种之前未知的新机制。
2025-03-19
Nature子刊：马艳妮/余佳/赵萌/王小团队揭示，靶向相分离，治疗白血病
在这项最新研究中，研究团队通过高通量 CRISPR-Cas9 筛选发现，PABPC1 是慢性髓系白血病（CML）进展至急变期（BC）的驱动因素。
2025-03-22