锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Precis Clin Med：我国科学家揭示EBV病毒通过巨噬细胞焦亡加重溃疡性结肠炎
这项研究不仅揭示了溃疡性结肠炎中隐藏的EBV触发因素，还为创新的、基于精确的疗法铺平了道路，为在炎症性肠病的无情负担中挣扎的患者带来了新的希望。
2025-03-27
Mol Psychiatry：新型类器官解锁散发性阿尔茨海默病病理密码，助力药物研发
本研究开发出含多种人类细胞的血管化神经免疫类器官，sAD患者脑提取物可诱导其出现多种AD病理，经FDA批准药物治疗后病理减轻，该模型为AD研究及药物开发提供新平台。
2025-05-30
最新研究：补钙不仅将糖尿病风险增加3.4倍，还加剧糖尿病患者心血管疾病和死亡风险
两项研究表明：补钙会增加患糖尿病风险，且如果是糖尿病患者补钙，则会增加心血管疾病事件和死亡率风险。
2025-06-11
Nat Biotechnol：靶向RNA结合蛋白NPM1有望治疗急性髓性白血病
研究证实细胞表面上的一种 RNA 结合蛋白 NPM1 可以成为治疗急性髓性白血病（AML）和实体瘤的有效、选择性靶点。
2025-04-28
Dev Cell：首次开发出人类多能干细胞衍生性胰岛类器官，将推动糖尿病研究和细胞疗法的发展
这一创新突破不仅为糖尿病研究者提供了更优质的研究模型，也为糖尿病治疗开辟了新的治疗途径，有望为全球数亿糖尿病患者带来福音。
2025-05-31
《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果：揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制
这是全球首次在人类患者中系统验证基于造血干细胞移植的小胶质细胞替换策略的临床可行性与长期疗效。
2025-07-11
Cell重磅：贺建奎基因编辑的抗艾滋病CCR5Δ32缺失的前世今生
这项研究提醒我们：每个基因突变都是人类数百万年的进化史诗的结晶，而简单粗暴的“基因剪刀”可能剪断的是我们尚未理解的生存智慧。
2025-05-07