新基潜在重磅药物luspatercept三期达终点 有望2019年上市
在一项极为重要的第三阶段研究中，Acceleron及其合作伙伴Celgene再次发布了潜在重磅炸弹药物luspatercept的积极数据，数据显示该药物在β地中海贫血的关键研究中取得了成功。研究人员表示，luspatercept在BELIEVE研究中取得了成功，接受治疗后患者达到了红细胞反应的主要终点，具有高度统计学意义的改善。与安慰剂相比，红细胞（RBC）输血负荷至少比基
Axovant收获沉默替代基因疗法 用于眼咽肌营养不良症
7月8日，Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的研究性沉默替代（Silence & Replace）基因治疗项目的全球独家权利，并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰（沉默）以及基因的功能性拷贝（
血液病新药luspatercept抵达3期疗效终点
日前，专注于发现、开发和推广严重和罕见疾病疗法的生物医药公司Acceleron宣布，其与Celgene共同开发的血液病在研新药luspatercept抵达了临床3期试验的终点。Luspatercept被用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS），计划明年提交上市申请。MDS是一种因骨髓中未成熟血细胞不正常成熟，导致不能产生足够健康血细胞的类似癌症的疾病。该疾病患病初期通常没有症状，晚期症状包括疲劳、呼吸
医疗AI会替代医生还是共生？清华大学智慧医学影像论坛纪实
在近期一项影像诊断的人机大赛中，25名资深医生不敌人工智能，准确率落后约20个百分点。人工智能和医疗专家的关系是替代还是共生？如何科学认知人工智能在医学影像等方面的角色？这里，笔者根据清华大学近期召开的“智慧医学影像2018论坛”中32位医疗AI专家的发言，和读者共同探讨AI在医疗变革中的作用。▼ 划重点1. AI影像诊断助力疾病防治2. AI与医生是替代还是共生3. AI
Gemphire心脏代谢紊乱疗法新药抵达2b期主要终点
日前，专注于开发和推广心脏代谢紊乱疗法（包括血脂异常和非酒精性脂肪性肝炎[NASH]）的生物医药公司Gemphire Therapeutics宣布，新药gemcabene已经抵达2b期临床试验INDIGO-1的主要终点，能降低基线血清甘油三酯（TG）> 500 mg/dL的严重高甘油三酯血症（SHTG）患者的TG。SHTG是一种患者血清TG>500 mg/dL的
Nat Methods：开发出一种高效的新型定点RNA编辑方法，可用来替代CRISPR/Cas基因编辑方法
2018年7月7日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas基因编辑工具的开发标志着靶向改变遗传信息取得的一次革命性进展。它为基础研究和基因修复提供了大量机会。然而，改变DNA也有风险---它所引起的任何错误将永久性地储存在基因组中，因此可能在较晚的时候给接受DNA改变的个体和他/她的后代带来问题。德国蒂宾根大学跨学科生物化学研究所的Thorsten Stafforst教授及其团队7年来一直试
罗氏Tecentriq联合化疗一线治疗三阴性乳腺癌（TNBC）III期临床达主要终点
2018年7月2日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，评估肿瘤免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）联合化疗一线治疗三阴性乳腺癌（TNBC）的III期临床研究IMpassion130达到了无进展生存期（PFS）的共同主要终点。该研究是一项多中心、随机、双盲III期研究，在902既往未接受系统疗法治疗转移性病情的转移性或不可切除性局部晚期TNBC患者
艾伯维抗炎药upadacitinib第5个关键III期临床达全部主要和次要终点
2018年6月6日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日公布了新型抗炎药upadacitinib（ABT-494）III期临床研究SELECT-EARLY的积极顶线数据。数据显示，该研究达到了全部主要终点和次要终点。SELECT-EARLY（NCT02706873）是一项多中心、随机、双盲、平行组、活性药物对照III期研究，在甲氨蝶呤（MTX）初治的中度至重度类风
告别化疗 艾伯维重磅白血病新药Imbruvica抵达3期终点
今日，艾伯维（AbbVie）宣布其3期临床试验iLLUMINATE（PCYC-1130）抵达了无进展生存期（PFS）改善的主要终点。该研究评估了Imbruvica（ibrutinib）联合Gazyva（obinutuzumab）治疗慢性淋巴性白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）初治患者（最常见的成人白血病）的疗效。CLL是成人中最常见的白血病形式，是一种从骨髓中细胞发展而来的癌症
KEYTRUDA一线治疗转移性鳞状非小细胞肺癌达到缓解率研究终点
5月3日，美国默沙东制药公司称，在一项中期分析中，公司用于评估PD-1抑制剂KEYTRUDA？ (pembrolizumab)联合卡铂+紫杉醇或白蛋白结合型紫杉醇用于转移性鳞状非小细胞肺癌一线治疗的关键性临床研究达到了一项预先指定的总体缓解率(ORR)次要终点。根据这些数据，默沙东公司已向美国食品和药品管理局(FDA)提交了一份补充生物制剂许可证申请(sBLA)。这项研究已