研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎（HSK）
2023-09-11
Sci Immunol：科学家识别出了一种开发多发性硬化症新型疗法的潜在靶点
来自杜克大学医学中心等机构的科学家们通过对多发性硬化症小鼠进行研究后，识别出了一种特殊蛋白或能重塑对多发性硬化症疗法的理解。
2023-10-24
科学家找到了修复脊髓损伤的关键神经元，并开发出基因疗法
这两篇论文的共同通讯作者 Grégoire Courtine 及其团队此前通过植入脊髓电刺激电极，成功帮助多名完全瘫痪的脊髓损伤人类患者恢复了独立运动能力。
2023-10-18
Circulation：揭示RBFox1促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟机制，有望为心脏病和心脏损伤带来新疗法
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现了一种重要的可促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟的内部控制机制，从而更深入地了解心肌细胞如何从未成熟的胎儿阶段发育为成熟的成体形态。这
2023-10-31
Cell：我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状，为未来成功治疗帕金森病奠定基础
在一项新的研究中，来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略，可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路，从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关
2023-11-08
EMBO Mol Med：发现膳食Ω3多不饱和脂肪酸补充剂缓解非酒精性脂肪性肝炎机制，有望开发治疗这种疾病的新疗法
在一项新的研究中，来自美国俄勒冈州立大学等研究机构的研究人员揭示了为什么某些多不饱和脂肪酸能有效对抗一种危险的肝脏疾病，从而为这种目前还没有获得美国食品药品管理局（FDA）批准的药物治疗的疾病的药物研
2023-11-06
孟眸生物完成数千万融资，推进干细胞疗法
近日，专注于应用创新干细胞及基因疗法治疗眼科疾病的孟眸（成都）生物科技有限公司（以下简称“孟眸生物”），宣布完成数千万级人民币天使轮融资。本轮融资由
2023-09-19
Sci Adv：识别出能驱动胰腺癌扩散的变形虫样细胞 有望开发出新型胰腺癌靶向性疗法
来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过对小鼠进行研究识别出了一种能驱动胰腺癌扩散的特殊细胞，并发现了这些细胞中的弱点或能利用当前药物靶向作用，这或许就为治疗胰腺癌提供了一种潜在的新方法。
2023-10-25