《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Nature：新研究发现桥接重组酶机制，有望开发下一代可编程基因组设计系统
研究发现了一种DNA重组酶，这种酶利用非编码RNA对目标DNA分子和供体DNA分子进行序列特异性选择，允许用户确定任何所需的基因组目标序列和任何要插入的供体 DNA 分子。
2024-07-17
Cell：独特的三维基因组特征为治疗后窝A组室管膜瘤提供潜在的新靶点
在这项研究中，这些作者仔细观察了他们可以称之为 PFA室管膜瘤细胞基因组（细胞中发现的整套 DNA 指令）的“地理位置”。
2024-07-17
Cell：新研究揭示ARID1A基因突变让癌症患者对免疫疗法敏感机制
来自索尔克研究所的研究人员想知道这种突变会如何影响治疗的敏感性，以及临床医生如何利用这些信息为每位患者量身定制癌症治疗方案。
2024-05-22
一种新的急性髓系白血病患者接受异基因造血干细胞移植的预后评分系统与现实世界的验证
本研究回顾性分析了336例接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的临床记录，并建立了基于OS独立因素的预后系统。
2024-09-28