Nat Immunol：新研究揭示FLI-1可激活静止的造血干细胞，有望开发出更有效的骨髓移植和基因疗法
研究人员开发了一种利用FLI-1刺激造血干细胞的方法，每次只需几天，使用类似于改良的基于mRNA的疫苗的方法。
2025-03-12
《科学》：抓住“隐形”新抗原！MIT团队发现，来自基因非编码区的隐匿抗原可被T细胞识别，或可作为胰腺癌免疫治疗靶点
这项研究的结果表明，隐匿抗原完全有潜力成为一大类全新的常见癌症抗原，可以像新抗原那样用于开发癌症疫苗、合成T细胞疗法等新疗法。
2025-06-03
新桥医院团队首次发现，幽门螺杆菌能将促癌“写入”宿主细胞基因组
这项研究揭示了幽门螺杆菌促胃癌的新机制。这一发现不仅表明FTO抑制剂是治疗胃癌的潜在药物，还从表观遗传学的角度给CagA诱导胃癌发展的“hit-and-run”假说，提供了有力的支撑证据。
2025-02-24
Science ：用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍，实现人类细胞高效基因插入！
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力：相比野生型CAST，其平均基因插入效率提升了超过420倍，最高可达10-30%！
2025-05-19
Science：新研究鉴定出一组让有益细菌植物乳杆菌在宿主肠道中成功定植的基因
这些作者开发了一种技术，使他们能够实时观察植物乳杆菌（Lactiplantibacillus plantarum）的单个细胞在果蝇肠道内的壁龛（niche）定植。
2025-01-05
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12
中国细胞与基因疗法（CGT）研发趋势
中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控，严格保障患者安全并确保治疗效果，尤其注意监测继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤）的出现。
2025-08-06
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
丘脑发育的“指挥官”与神经科学新突破！Cell Biosci：类器官揭示c-JUN基因奥秘
本文研究了c-JUN基因对丘脑发育的影响，通过构建小鼠及人类神经模型，发现c-JUN缺失使小鼠丘脑畸形、神经纤维稀疏，在人类模型中也阻碍神经纤维延伸与丘脑发育，证实其是丘脑发育关键转录调节因子。
2025-01-02
Nature Medicine：基因解码脂肪肝的双重亚型，精准预测与个性化干预的新希望
在该大规模的遗传学研究中，研究人员通过对已知和新发现的MASLD相关遗传位点进行分析，构建了两个独立的pPRS。
2024-12-14