基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
iPS细胞技术新成果！Biomaterials：二维培养肝类器官，解锁药物研发新“肝”线
本研究成功建立人诱导多能干细胞来源的肝类器官，优化培养条件使其高效增殖且高表达肝基因；开发二维培养法获得功能强大的肝细胞，其具备多种肝功能、高药物代谢酶活性且对肝毒性药物有响应。
2025-02-08
Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
Nature：科学家揭开基因“功能组”奥秘，利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能
如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源，并利用进化模型来使这一工具更加强大；这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物（比如小鼠和斑马鱼）中相关基因中获得的数据相结合。
2025-03-12
研究发现NLR蛋白免疫信号新通路
该研究揭示了PIBP4-Rab5a转运机器参与调控NLR蛋白PigmR在细胞膜微区的积累，且PigmR蛋白能够激活微区上的OsRac1蛋白，促进活性氧产生，以增强水稻对稻瘟病的抗性新机制。
2025-01-02
中国Biotech和CXO双赢新范式
2024-11-13
Mol Cancer：新研究发现治疗三阴性乳腺癌的新靶点——NAC1蛋白
这项研究可能为三阴性乳腺癌患者带来新的治疗策略，包括靶向NAC1杀死癌症的根源，恢复免疫系统识别和对抗癌细胞的能力。
2024-11-20
PARP1降解新突破：180055精准打击肿瘤细胞且无DNA捕获效应，开启癌症治疗新曙光
本研究合成的PROTAC 180055可有效且选择性地降解PARP1、抑制其活性，无DNA捕获效应，在体内外对BRCA突变肿瘤细胞具杀伤性且对正常细胞影响小，是有前景的抗癌化合物。
2025-01-07
Nature：解码基因调控——GET模型如何颠覆传统预测方法
该研究旨在从染色质开放性数据和基因序列信息中学习调控规则，实现对基因表达的高精度预测。该模型的推出标志着转录调控研究进入了一个全新的阶段。
2025-01-13
