《自然》：编辑10个基因删除一种疾病？科学家推算多基因编辑潜力，预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文，研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑（HPE）可能实现的效果。
2025-01-14
中国Biotech和CXO双赢新范式
2024-11-13
Mol Cancer：新研究发现治疗三阴性乳腺癌的新靶点——NAC1蛋白
这项研究可能为三阴性乳腺癌患者带来新的治疗策略，包括靶向NAC1杀死癌症的根源，恢复免疫系统识别和对抗癌细胞的能力。
2024-11-20
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
《中国多发性硬化疾病优化管理与预后风险因素调研》正式发布，启新诊疗新图景
随着健康中国2030战略的深入推进，多发性硬化等罕见病的规范化诊疗管理日益成为医疗卫生体系建设的重要议题。
2024-11-06
研究发现NLR蛋白免疫信号新通路
该研究揭示了PIBP4-Rab5a转运机器参与调控NLR蛋白PigmR在细胞膜微区的积累，且PigmR蛋白能够激活微区上的OsRac1蛋白，促进活性氧产生，以增强水稻对稻瘟病的抗性新机制。
2025-01-02
Cell子刊：李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器，率先实现体内高效基因编辑
在这项最新研究中，研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB，通过多轮结构引导的工程化改造，其活性平均增加了7.5倍。
2024-08-05
PARP1降解新突破：180055精准打击肿瘤细胞且无DNA捕获效应，开启癌症治疗新曙光
本研究合成的PROTAC 180055可有效且选择性地降解PARP1、抑制其活性，无DNA捕获效应，在体内外对BRCA突变肿瘤细胞具杀伤性且对正常细胞影响小，是有前景的抗癌化合物。
2025-01-07