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解锁帕金森病的治疗靶点!Nat Commun:蛋白质基因组网络分析揭示帕金森病的失调机制和潜在的介质

通过整合UkB蛋白质基因组数据,本研究创建了一个网络模型,以描绘基因组-蛋白质组的关系及其相互作用。

2024-08-31

Nature:研究发现桥接重组酶机制,有望开发下一代可编程基因组设计系统

研究发现了一种DNA重组酶,这种酶利用非编码RNA对目标DNA分子和供体DNA分子进行序列特异性选择,允许用户确定任何所需的基因组目标序列和任何要插入的供体 DNA 分子。

2024-07-17

Cell:独特的三维基因组特征为治疗后窝A组室管膜瘤提供潜在的靶点

在这项研究中,这些作者仔细观察了他们可以称之为 PFA室管膜瘤细胞基因组(细胞中发现的整套 DNA 指令)的“地理位置”。

2024-07-17

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

《中国多发性硬化疾病优化管理与预后风险因素调研》正式发布,启诊疗图景

随着健康中国2030战略的深入推进,多发性硬化等罕见病的规范化诊疗管理日益成为医疗卫生体系建设的重要议题。

2024-11-06

研究发现NLR蛋白免疫信号通路

该研究揭示了PIBP4-Rab5a转运机器参与调控NLR蛋白PigmR在细胞膜微区的积累,且PigmR蛋白能够激活微区上的OsRac1蛋白,促进活性氧产生,以增强水稻对稻瘟病的抗性新机制。

2025-01-02

Science | 突破血脑屏障:新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来选择

该研究设计了一种AAV衣壳,BI-hTFR1,它能结合人类转铁蛋白受体(TfR1),这种蛋白在血脑屏障(BBB)上表达。

2024-05-22

PARP1降解突破:180055精准打击肿瘤细胞且无DNA捕获效应,开启癌症治疗曙光

本研究合成的PROTAC 180055可有效且选择性地降解PARP1、抑制其活性,无DNA捕获效应,在体内外对BRCA突变肿瘤细胞具杀伤性且对正常细胞影响小,是有前景的抗癌化合物。

2025-01-07

微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10

靶免联合辅助治疗局部进展期肾癌又添

该研究首次证明了国产免疫检查点抑制剂特瑞普利单抗联合阿昔替尼新辅助治疗局部进展期肾透明细胞癌具有良好的疗效和安全性,尤其对于伴有静脉瘤栓的局部晚期肾癌患者能有效缩小了肾肿瘤及静脉瘤栓。

2024-08-13