基因编辑同种异体CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA授予CTX110再生医学先进疗法(RMAT)资格!
CTX110由CRISPR Therapeutics开发，是一种来源于健康供体的基因编辑同种异体CD19 CAR-T细胞疗法。
基于CRISPR基因编辑技术的疗法或会产生携带致癌突变的细胞！
来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究发现，基于CRISPR -Cas9的基因编辑（尤其是基因敲除）或许会让细胞产生于癌症相关的基因突变形式，这些研究发现强调了对接受基于CRISPR -Cas9的基因编辑疗法来修饰癌症相关基因突变患者及时监测的必要性。
Cell：新工具Repair-seq可用于改进CRISPR基因编辑
在第一项新的研究中，美国普林斯顿大学研究员Britt Adamson、麻省理工学院生物系教授Jonathan Weissman、之前在Editas Medicine公司工作的Cecilia Cotta-Ramusino及其同事们详细介绍了一种名为Repair-seq的新方法，它详细地揭示了基因组编辑工具如何发挥作用。
NEJM：临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
2021年11月21日讯/生物谷BIOON/---根据来自美国费城儿童医院的研究人员领导的一项新的临床研究，一种治疗甲型血友病（hemophilia A，也称为VIII因子缺乏症）的新型基因疗法导致患上这种疾病的患者所缺乏的凝血因子在体内持续表达，从而减少了---在某些情形下完全消除了---痛苦的、可能危及生命的出血事件。这项1/2期临床试验是首次证实甲型血
跨亚科鱼类基因编辑配子“借腹生殖”研究获进展
精原干细胞（Spermatogonial stem cells，SSCs）是成体雄性性腺中具有自我更新和分化潜能的一类生殖干细胞。利用精原干细胞移植（Spermatogonial stem cell transplantation， SSCT）技术，有可能实现跨个体甚至是跨物种的“借腹生殖”，也就是利用个体（或物种）B产生
水生植物泽泻科系统发育基因组学研究获进展
泽泻科（Alismataceae）为古老的单子叶水生植物类群，包含17个属约100个物种。该科植物在世界广泛分布，因其复杂的进化历史、较高的观赏价值和生态价值等长期以来一直受到植物进化生物学家及生态学家的关注。然而，由于该科植物形态复杂多变以及先前研究所采用的分子标记和样本采集的局限性，该科属间及属内系统发育关系及其进化历史等未能得到
糖尿病足溃疡基因治疗！新型基因疗法Engensis(VM202)3期临床疗效显著：有效愈合伤口!
Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子（HGF）亚型的质粒DNA，通过肌肉注射，在神经和施万细胞（Schwann cells）中表达重组HGF蛋白，以促进神经系统再生和诱导微血管的形成。
Cancer Res：新型基因特征或能帮助识别出转移性乳腺癌对疗法耐受的驱动因素
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种基因特征，其或能帮助识别晚期雌激素受体阳性乳腺癌患者预后较差的驱动因素，这或有望未来帮助研究人员开发治疗癌症患者的新型个体化疗法。
Cell Rep：识别出对男性精子产生非常关键的基因 有望帮助开发治疗男性不育的新型靶向性疗法
来自辛辛那提儿童医院医学中心等机构的科学家们通过研究揭示了当特定的基因无法在正确的时间里发挥左右时，精子细胞的产生是如何出错的。
新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床，目的是HIV功能性治愈
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请，EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动，用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法，利用腺相关病毒（AAV）提供一次性治疗，目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究