Nucleic Acids Res：新型神经网络可更准确地评估CRISPR/Cas系统的DNA编辑效果
在一项新的研究中，来自俄罗斯科学院、斯科尔科沃科学技术研究所和美国国家生物技术信息中心的研究人员提出一种新的神经网络架构，可用于评估为基因编辑实验选择向导RNA（gRNA）的效果。他们的方法将促进用流行的CRISPR/Cas技术进行更有效的DNA修饰，因此将有助于开发新的策略来构建转基因生物，并找到治疗严重遗传性疾病的方法。
高飞/李铮等揭示男性无精症致病基因，并通过CRISPR基因编辑进行修复
男性不育症，是一种多因素异质性疾病，大约影响了7%的男性。非阻塞性无精症（NOA）是最严重的男性生殖系统疾病之一，指睾丸组织本身没有制造精子的能力，大约有1%的育龄男性会患此疾病。2022年1月3日，中科院动物研究所高飞研究员、上海交通大学附属第一人民医院泌尿外科中心李铮教授等在 Signal Transduction and Targeted
Nat Biotechnol：新型先导编辑系统可在人细胞中插入完整的序列
先导编辑（prime editing）首次开发于2019年，是一种在人类细胞中进行广泛的基因编辑的精确方法，包括小型替换、插入和缺失。在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所的研究人员开发了一种新版本的先导编辑：双先导编辑（twin prime editing, twinPE），它可以整入或置換出基因大小的DNA序列。
新型IL-2分子XTX202进入1/2期临床：在肿瘤部位选择性释放免疫系统的力量！
XTX202是改良版本的IL-2分子，在肿瘤微环境(TME)中选择性激活，产生局部抗肿瘤活性，可将疗效最大化，同时降低显著毒性。
打开肠道微生物组“窗口”：科研人员开发出流程化、更高效的基因编辑工具
基因，就像是指挥官手里拿着的建筑总图纸，调控着生物体的一切生命活动。这份施工的图纸决定了整个建筑的所有呈现形式。那怎么才能对“图纸”——基因进行编辑呢？CRISPR/Cas编辑系统被认为是最佳的一种工具。中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所、深圳合成生物学创新研究院戴磊课题组在ACS Synthetic Biology上发表最
科学家首次实现对血管内皮细胞进行基因组编辑！
来自美国西北大学Feinberg医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种特殊的纳米颗粒，其能将包括CRISPR/Cas9在内的基因编辑技术运输到内皮细胞中，内皮细胞是一种位于血管壁的细胞；这是研究人员首次实现对血管内皮细胞进行基因组编辑，因为通常通过病毒运输CRISPR/Cas9的方法对这类细胞并不会起作用。
Nature Plants:发现增效新策略协同效应，实现基因编辑技术新突破
实现重要农作物精准基因组编辑对加快农作物遗传改良进程具有重要意义。引导编辑技术（Prime editing）是一种基于CRISPR/Cas系统的全新精确基因组编辑技术。2020年，包括我院在内的多家实验室实现了植物引导编辑技术的初步突破，但植物基因组中很多位点编辑效率依旧很低，亟需突破技术瓶颈，实现编辑效率显着提升。近日，北京市农林科
新型AAV载体，脑部疾病基因治疗新机会
近年来，基因疗法在遗传疾病治疗中的表现有目共睹，作为一种能从疾病的源头进行治疗的疗法，基因疗法的发展给了许多被遗传病困扰的患者治愈的希望。 基因疗法的载体多为血清型AAV（AAV1、AAV2、AAV3……），一般通过静脉注射进行全身给药。在一些神经系统疾病的治疗中，基因疗法则需要进行颅内或鞘内注射给药，这种给药方式对外科专业知识和技能
NEJM：新型基因疗法真能有效治疗镰状细胞疾病吗？
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志NEJM上的研究报告中，来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究发现，一种能永久性治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease）的基因疗法或许在第三波病人中能继续显现出成功的治疗效力。研究人员进行临床试验发现，这种名为LentiGlobin的疗法能使得接受一次
Nat Commun：新型基因书写技术或有望帮助开发更有效且安全的疾病疗法
2021年12月30日 讯 /生物谷BIOON/ --尽管存在针对小等位基因基因组编辑的技术，但目前科学家们仍然缺少强大的技术来对哺乳动物基因组中的大型DNA片段进行靶向性整合。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Find and cut-and-transfer (FiCAT) mammalian genome eng