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近几十年来首个新型病毒载体!来自人类自身的指环病毒,可安全高效用于体内基因治疗

Ring 公司开发一种基于乙型指环病毒(Betatorquevirus)属的新型病毒载体——Anellovector。

2024-04-06

Nat Commun:科学家设计出能逆转阿尔兹海默病疾病影响的新型药物运输系统

本文研究提出了一种能对超分子手性进行微调的可概括方法,其或能用于开发新型疗法来调节人类神经变性疾病和其它疾病状态下的淀粉样蛋白的形态特征。

2024-02-27

杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑

这两种不依赖脱氨酶(deaminase-free,DAF)的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑,在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。

2024-01-09

Science:科学家识别出所有哺乳动物脑细胞共有的学习和记忆基因新型调节功能

来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种能控制哺乳动物(包括小鼠和人类)记忆和学习能力的特殊DNA序列(SYNGAP1基因)的新功能。

2024-03-08

Mol Cell:免疫系统中的“兼职”蛋白或有望成为开发新型自身免疫性疾病疗法的潜在靶点

研究结果表明,IκBζ或能作为一种转录辅激活因子,其能在免疫细胞的诱导基因中扩增并整合NF-κB和POU转录因子的输出。

2024-02-26

Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止渐冻症进展,计划两年内进行人体试验

利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。

2024-02-19

世界首例猪肝脏人体实验,经过69处基因编辑,未发生排异反应,已申请临床试验

研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏,将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环(ELC)设备,让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。

2024-01-22

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

基因编辑新技术恢复籼稻敏感品种的三酮类HPPD除草剂抗性

近日,中国农业科学院作物科学研究所/农业农村部基因编辑重点实验室(海南)朱健康院士团队牵头利用新型基因编辑技术GRAND editing在水稻基因组中实现了DNA片段的精准敲入和替换,恢复了籼稻敏感品

2023-12-19

Nature子刊:毕昌昊/张学礼团队开发基于糖基化酶的新型碱基编辑

该研究还证实了DAF-CBE和DAF-TBE可对人诱导多功能干细胞(hiPSC)进行高效碱基编辑。

2024-01-03