江绍毅/Robert Langer团队开发新型病毒样递送系统，可将mRNA递送至大脑神经元
该研究展示了一种内源性病毒样递送系统，能够在体内装载和递送mRNA，特别是通过系统性给药靶向神经元。
2024-02-26
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Nat Commun：科学家设计出能逆转阿尔兹海默病疾病影响的新型药物运输系统
本文研究提出了一种能对超分子手性进行微调的可概括方法，其或能用于开发新型疗法来调节人类神经变性疾病和其它疾病状态下的淀粉样蛋白的形态特征。
2024-02-27
Science：科学家识别出所有哺乳动物脑细胞共有的学习和记忆基因的新型调节功能
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种能控制哺乳动物（包括小鼠和人类）记忆和学习能力的特殊DNA序列（SYNGAP1基因）的新功能。
2024-03-08
Mol Cell：免疫系统中的“兼职”蛋白或有望成为开发新型自身免疫性疾病疗法的潜在靶点
研究结果表明，IκBζ或能作为一种转录辅激活因子，其能在免疫细胞的诱导基因中扩增并整合NF-κB和POU转录因子的输出。
2024-02-26
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
2024-02-19
杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
这两种不依赖脱氨酶（deaminase-free，DAF）的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑，在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。
2024-01-09
世界首例猪肝脏人体实验，经过69处基因编辑，未发生排异反应，已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏，将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环（ELC）设备，让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。
2024-01-22
