Nat Commun：首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试
在一项全球首创研究中，来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法，目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu
2024-03-28
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
研究揭示钙敏感受体CaSR非对称激活的分子机制
综合前期研究成果，研究人员提出了完整的CaSR非对称激活机制，完善了人们对C家族GPCR激活机制的理解，同时为靶向CaSR的精准调控药物研发提供了重要理论基础。
2023-12-19
首次绘制出酵母基因组编码蛋白在完整细胞周期中的精密运动与分布图谱
酵母作为真核生物的理想模型，其独特优势在于能够让我们观测到大规模的生物学过程，这是在其他更简单或更复杂的生物体中难以实现的。通过研究酵母细胞周期，有望深化对人类细胞周期机制的理解。
2024-05-02
Acta Pharmaceutica Sinica B：藏红花基因组揭示了藏红花素生物合成的进化起源
本研究报道了鸢尾科药用植物C. sativus首个染色体水平基因组，为鸢尾科药用植物的基因组进化和物种形成提供了重要的见解。
2024-04-09
Science：首次将自闭症遗传风险与大脑中观察到的细胞和基因活性相关联在一起
本项研究为理解自闭症谱系障碍患者大脑中发生的分子变化，例如它们发生在哪些细胞类型中，以及它们与大脑回路的关系，提供了一个强大而精细的框架。
2024-06-03
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26