iScience：工程病毒样颗粒在类器官中“出手”，成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R
研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器，在患者来源的肠道类器官中，将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R，恢复了部分CFTR功能，为该疾病治疗提供了新方向。
2025-04-17
我国学者在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫病的临床结果
该研究中使用的新一代通用型CAR-T产品具有以下临床优势：极大的患者可及性、更高的临床安全性、更优的临床治疗效果，克服了患者自体CAR-T细胞的高度个性化、制备周期长等诸多痛点。
2024-10-08
司美格鲁肽治疗MASH III期研究第1部分成功，将于明年申请新适应症
2024-11-17
Cell：刘真/木良善/李辰/孙怡迪/朱文成团队利用比较蛋白组学阐明人类早期胚胎发育的成功与失败
该研究在技术改进、资源挖掘、发现探索和临床应用等方面进行了整合，为理解人类和小鼠的着床前胚胎发育，以及人类着床前发育失败提供了新的视角、资源和思路。
2025-01-26
Bioact Mater：成功将人类皮肤细胞重编程，创造出与人体具有相容性的猪心脏瓣膜
这项研究为未来的器官移植提供了新的希望。通过将人类皮肤细胞直接重编程为心脏瓣膜细胞，并利用这些细胞改造猪的心脏瓣膜，研究人员为解决器官排斥问题开辟了新的途径。
2024-12-10
默沙东抗RSV单抗II/III期研究成功，将申报上市
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估了抗RSV单抗Clesrovimab（单剂量，肌肉注射）保护婴儿（健康早产儿和足月儿）免受RSV感染的有效性和安全性。
2024-07-25
治疗Leber遗传性视神经病变的新技术开发成功
研究表明，间充质干细胞可以将功能性线粒体转移到神经祖细胞中，从而恢复其功能。这揭示了LHON的潜在治疗策略，并为未来研究提出了新方向。
2024-08-11
《自然·医学》：大获成功！2期临床研究结果显示，间充质干细胞疗法可有效延缓阿尔茨海默病进展，脑萎缩减少近50%
试验结果表明，单次和多次laromestrocel给药治疗轻度AD患者是安全可耐受的，在次要结局中表现出认知功能和大脑结构的改善。
2025-03-15