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Molecular Therapy Nucleic Acids:一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳肌营养不良

Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病,影响1:5,000名男性出生,并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的,DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。

2023-06-14

华东理工团队利用解脂耶酵母高产虎杖苷达6.88g/L,系迄今微生物宿主中的最高滴度

近日,华东理工团队在 Bioresource Technology 杂志上发表文章”Metabolic engineering for the high-yield production of pol

2023-06-16

Cell:经改造后携带Myomaker和Myomerger的包膜病毒有望治疗杜兴肌肉萎缩症

美国辛辛那提儿童医院分子心血管生物学部门的Doug Millay博士一直致力于揭示骨骼肌发育的最基本机制。他在研究两种名为Myomaker和Myomerger的“促融剂(fusogen)&

2023-05-10

可无视突变类型普遍起效,AMPK激动剂是否会是杜肌营养不良症的新希望?

在最新的这项研究中,名为MK-8722的新一代口服AMPK激动剂被饲喂给患有肌营养不良症的小鼠。结果表明,单剂量的给药能够在营养不良骨骼肌中引发AMPK活性,并由此刺激广泛的下游信号传导和基因表达程序

2023-05-16

Cell Stem Cell:蔡秀军/利健团队开展转分化肝细胞生物人工肝治疗肝衰竭的临床研究

该研究建立了临床级hiHep-BAL,先在临床前大动物实验中证明了hiHep-BAL可以治疗术后肝衰竭,进而在大肝切病人中证明其安全性和初步疗效。 这是转分化来源人功能细胞的首次临床应用,也是hiH

2023-04-14

Science子刊:罗发布下一代4-1BB激动剂的首个人体实验数据

在单药治疗组和联合治疗组中,治疗诱导的药效学变化包括外周血中增殖和活化T细胞的增加。两种治疗方案均观察到肿瘤内CD8+T细胞和Ki67+CD8+T细胞浸润增加,并伴有T细胞活化基因和基因特征的上调,

2023-05-17

PNAS:组织驻留记忆T细胞或许是机体抵御沙门菌感染免疫力的关键

来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过对沙门氏菌感染的小鼠模型进行研究揭示了机体记忆T细胞被招募到肝脏中的分子机制,记忆T细胞对于诱导机体产生强大免疫反应的疫苗非常重要。

2023-04-27

维泊妥珠单抗获批一线治疗DLBCL

4月19日,罗氏宣布维泊妥珠单抗(Polivy)获FDA批准用于联合R-CHP方案(利妥昔单抗+环磷酰胺+多柔比星+泼尼松)治疗未经治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者。

2023-04-21

JAMA Network Open | 张杰团队首次证实限时饮食是非酒精性脂肪肝的重要管理手段

非酒精性脂肪肝(NAFLD)已成为全球主要的公共卫生挑战【1】。我国一般人群中约有29.2%的成年人患有NAFLD【2】,通过改变生活方式来减重可以改善肝脏脂肪含量和代谢紊乱【3】

2023-03-21

Nature:新研究从结构上揭示为何志贺菌可以感染人类而不能感染小鼠

在一项新的研究中,来自美国康涅狄格大学健康中心的研究人员解释了志贺氏菌(shigella)为何可以感染人类,但不能感染小鼠。他们的发现可能解释了我们免疫系统的一个关键武器的多样性。

2023-04-13