NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Mol Cell：识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物
本文研究结果表明，通过促进STING/IFN通路，NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点，这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。
2024-11-16
The Lancet：临床试验表明GLP-1药物对帕金森病患者的治疗疗效甚微
研究人员发现，在96周试验过程中，使用艾塞那肽的研究组在任何一点上都没有表现出优势；在客观检查患者的运动、其自己报告的症状炎症程度或影像学发现方面并没有表现出任何益处。
2025-02-11
Nature Biotechnology：脂肪肝患者的福音！精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
Clin Cancer Res：科学家对药物重新定向或有望治疗非小细胞肺癌患者
本文研究结果表明，塞利尼索及多西他赛联合治疗在晚期KRAS突变的非小细胞肺癌患者中的耐受性相对较好，这一疗法体系在TP53野生型病例中能实现良好的疗效。
2024-12-17
JAMA Neurol：常用的心脏病药物或能减缓亨廷顿氏症患者的疾病进展
本文研究结果表明，使用β阻滞剂或与preHD组患者机体的迟发性运动发作有关，同时还会降低mmHD组患者疾病的恶化率。
2024-12-26
Nature：一种新抗原疫苗在肾细胞癌患者体内成功诱导出抗癌免疫反应
通过一系列分析，这些作者发现这种癌症疫苗在三周内诱导了免疫反应，疫苗诱导的T细胞数量平均增加了166倍，这些T细胞在体内保持高水平长达三年。
2025-02-19
Immunity：揭示免疫检查点抑制剂导致一些患者易受感染的原因
在这项新的研究中，这些作者研究了PD-1或其结合搭档PD-L1罕见遗传缺陷患者的免疫细胞，以及缺乏PD-1信号的动物模型。
2024-12-07
JTO：术前检测早期肺癌患者的ctDNA，是识别高危患者、优化辅助治疗的“胜利之匙”！
研究者们采用的检测方法是基于血浆的ctDNA甲基化检测，以此得到患者的肿瘤甲基化分数（TMeF），再评估TMeF作为生物标志物的价值。
2024-07-18