Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
Cell Rep：揭示一种特殊蛋白在癌症疗法中的双重角色
本文研究中，研究人员发现，肿瘤细胞中IRF1的表达会抑制宿主机体IFN-I和IRF1依赖性的抗肿瘤免疫力，从而促进癌细胞的免疫逃逸和肿瘤的生长。
2024-07-19
Nature：高文青等开发针对中枢神经损伤的工程化T细胞疗法
本研究开发了一种基于T细胞受体的自身免疫性CD4+ T细胞疗法用于治疗脊髓损伤，并通过mRNA介导的短暂TCR表达来最小化潜在的副作用。
2024-09-11
微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展
微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶，通过大肠杆菌（E.coli）表达纯化制得。
2024-08-10
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用！
本文研究结果表明，造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
2024-11-25
Nat Commun：科学家发现能清除包括免疫疗法耐受肿瘤在内的肿瘤的新型分子机制
这项研究中，研究人员发现了一种名为Ly6a的特殊蛋白，其抗体能清除动物模型机体中的肿瘤，甚至对于对PD1耐受的肿瘤也能实现清除功效。
2024-11-22
Nat Genet：新型药物组合疗法或能让胶质母细胞瘤对攻击性免疫细胞更加可见
来自华盛顿大学医学院等机构的科学家们通过研究迫使胶质母细胞瘤细胞展现出免疫系统靶点，从而就能让其对免疫细胞可见并对免疫疗法变得易感。
2024-11-22