镰状细胞病治疗更温和，新载体铸就“超级血红蛋白”！
这项I/II期临床试验，大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓，转而采用了一种“减毒预处理”（Reduced-Intensity Conditioning, RIC）方案，仅使用单剂量的美法仑。
2025-06-02
十年顽疾终获确诊：上海六院风湿免疫科成功诊治罕见Buschke硬肿病
近日，上海交通大学医学院附属第六人民医院风湿免疫科成功诊断并治疗一例罕见的糖尿病相关Buschke硬肿病（Scleredema of Buschke）。
2025-06-09
Alzheimers Dement：人类疱疹病毒HSV-1可能通过转座因子导致阿尔茨海默病
HSV（包括HSV-1和HSV-2）和其他HHV是老年疾病的危险因素，但尚未得到充分的研究。间接证据表明HSV-1与阿尔茨海默病有关，但这些现象是如何联系在一起的，目前还没有解释。
2025-03-03
Nature Medicine：I型糖尿病的治疗突破：司美格鲁肽能否成为新选择？
司美格鲁肽的应用标志着T1D治疗迈向了个性化、多样化的新时代。通过进一步研究，其适用范围可能扩大至更多患者群体，包括代谢综合征患者及多种胰岛素治疗效果不佳者。
2025-01-19
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Cell：杨向东团队揭示错配修复基因导致亨廷顿病的神经元崩溃之谜
该研究系统性阐明了错配修复（MMR）基因在亨廷顿病病理中的核心作用，首次揭示了 MMR 基因通过调控体细胞 CAG 扩增速率，直接导致神经元的脆弱性。
2025-02-14
全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）在中国获批，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者
迈凡妥®通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。
2024-05-03