刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器，可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应，结果表明CPE具有优良的特异性，几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science
这项发表于 Science 的研究开发了一种全新的表观基因编辑器——CHARM，可以在大脑中可编程地靶向甲基化DNA，从而有效且持久地沉默靶基因。
2024-07-02
Nature重磅：ADC+碱基编辑，清除白血病细胞的同时，重建血液系统
该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞（HSC）相结合，创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略，无论疾病的病因或起源细胞类型如何。
2024-05-30
张锋的学生Patrick Hsu连发2篇Nature，推出基于“桥RNA”的全新基因编辑技术
该研究显示，IS110编码一个重组酶和一个非编码的桥RNA（bridge RNA），桥RNA能够特异性地与编码的重组酶结合。
2024-07-12
Nature子刊：清华大学蓝勋/李寅青/朱明团队开发通用型基因编辑脱靶检测技术
相较于现有的GUIDE-seq和DISCOVER-seq等脱靶检测技术，Tracking-seq不仅展现了高召回率，而且具备很高的检测精确度。
2024-07-05
研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器
基于CRISPR-Cas9的引导编辑器（prime editors，PEs）可同时实现任意碱基类型的精准替换，以及小片段的精准插入、替换和删除。目前，几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成
2024-01-12
Science：利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑，有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中，这些作者开发出了一种治疗方法，但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
2024-06-30
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Nature子刊：左二伟团队利用AlphaFold2开发出新型碱基编辑器
研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构，根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类，并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。
2024-06-05