自体CD34+细胞基因疗法！Libmeldy治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)：中位随访3.2年，存活率90%!
Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法，一次性治疗，可解决MLD根本病因。
JCI：新方法有望实现更安全的造血干细胞移植
对于难以治疗的白血病、淋巴瘤和其他血癌，造血干细胞移植是治疗的黄金标准。该方法涉及用供者的造血干细胞替换患者自身的造血干细胞，并在此过程中根除患者血液、淋巴结和骨髓中的癌细胞。但是许多患有这类致命血癌的患者太脆弱了，无法接受造血干细胞移植。这是因为患者自身的造血干细胞首先必须被高强度化疗所摧毁，有时还必须在注
造血干细胞移植中肠道真菌菌群动态变化与临床结果研究获进展
中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所、深圳合成生物学创新研究院研究员翟冰课题组在Nature Microbiology上，发表了题为“肠道真菌动态变化和近平滑念珠菌定植与造血干细胞移植临床结果的相关性分析”（Hematopoietic cell transplantation outcomes are linked to in
JCO：新研究有望扩大为血癌患者提供造血干细胞移植的供者范围
2021年11月20日讯/生物谷BIOON/---长期以来，癌症医生对利用来自患有一种称为克隆性造血（clonal hematopoiesis, CH）的无症状血液病的供者的造血干细胞进行移植是否让受者面临后续健康问题的风险产生分歧。这种担忧甚至促使一些移植中心排除这些人作为供者。在一项新的研究中，来自美国丹娜-法伯癌症研究所的研究人员发现，在大多数情况下，
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
JCO：CD19-CAR-T细胞治疗后的异基因造血干细胞移植可阻止相当一部分B-ALL患者出现疾病复发
2021年3月30日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）免疫疗法将患者自身的T细胞进行基因改造，使之更有效地杀死癌症。靶向CD19的CAR-T细胞（下称CD19-CAR-T）在儿童和青少年（children and young adult, CAYA）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者（下称CAYA B-ALL患者）中
成红血细胞产生的FGF23促进造血干细胞动员
2021年1月23日讯/生物谷BIOON/---到目前为止，作为调节全身磷酸盐浓度的激素，成纤维细胞生长因子23（FGF23）在肾脏中发挥的作用一直为人所知。在一项新的研究中，来自日本神户大学的研究人员发现成红血细胞（erythroblast）---产生红细胞的前体细胞---释放的FGF23能够促进造血干细胞（HSC）向外周血中移动，即HSC动员。相关研究结
基于CRISPR/Cas9的单细胞谱系追踪，揭示癌症异种移植物转移的速率、途径和驱动因子
2021年1月25日讯/生物谷BIOON/---当癌症局限于身体的一个部位时，医生通常可以通过手术或其他疗法进行治疗。然而，大部分与癌症有关的死亡，是由于它的转移倾向，发送自己的种子，可能在全身生根。转移的确切时刻转瞬即逝，迷失在肿瘤中发生的数百万次分裂中。美国怀特黑德研究所成员Jonathan Weissman说，“这些事件通常是不可能实时监测的。”如今，
JEM：揭示衰老影响造血干细胞的功能，即便将衰老的造血干细胞移植到年轻的骨髓微环境也不能真正地返老还童
2020年12月29日讯/生物谷BIOON/---通过将小鼠年老的造血干细胞（年老HSC）转移到年轻小鼠的骨髓微环境（bone marrow niche，也译为骨髓壁龛）中，可以证实年老HSC的基因表达模式恢复到年轻造血干细胞的模式。另一方面，年老HSC的功能在年轻的骨髓微环境中没有恢复。年老HSC的表观基因组（DNA甲基化）即使在年轻的骨髓微环境中也没有
美国FDA批准转基因猪，推进医疗用途的异种移植
近日，美国FDA宣布，批准了United Therapeutics公司旗下Revivicor公司的一种有意改变基因组（intentional genomic alteration，IGA）的家猪——GalSafe猪上市。这种家猪改变旨在消除猪细胞表面表达的α-半乳糖。新闻稿指出，这是 FDA批准的首个可以同时用于人类食物消费和作为潜在疗法来源的IGA动物。据