NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
Am J Transplant：首次成功将两个转基因猪肾移植到一名脑死亡的人类受者体内，异种移植或许不是梦
在一项新的研究中，来自美国阿拉巴马大学伯明翰分校的研究人员概述了将经过基因修饰的临床级猪肾成功移植到一名脑死亡的人类受者体内，取代这名受者自身的肾脏。这一积极的研究结果表明，异种移植有可能解决全球器官短缺的危机。
自体CD34+细胞基因疗法！Libmeldy治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)：中位随访3.2年，存活率90%!
Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法，一次性治疗，可解决MLD根本病因。
JCI：新方法有望实现更安全的造血干细胞移植
对于难以治疗的白血病、淋巴瘤和其他血癌，造血干细胞移植是治疗的黄金标准。该方法涉及用供者的造血干细胞替换患者自身的造血干细胞，并在此过程中根除患者血液、淋巴结和骨髓中的癌细胞。但是许多患有这类致命血癌的患者太脆弱了，无法接受造血干细胞移植。这是因为患者自身的造血干细胞首先必须被高强度化疗所摧毁，有时还必须在注
造血干细胞移植中肠道真菌菌群动态变化与临床结果研究获进展
中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所、深圳合成生物学创新研究院研究员翟冰课题组在Nature Microbiology上，发表了题为“肠道真菌动态变化和近平滑念珠菌定植与造血干细胞移植临床结果的相关性分析”（Hematopoietic cell transplantation outcomes are linked to in
JCO：新研究有望扩大为血癌患者提供造血干细胞移植的供者范围
2021年11月20日讯/生物谷BIOON/---长期以来，癌症医生对利用来自患有一种称为克隆性造血（clonal hematopoiesis, CH）的无症状血液病的供者的造血干细胞进行移植是否让受者面临后续健康问题的风险产生分歧。这种担忧甚至促使一些移植中心排除这些人作为供者。在一项新的研究中，来自美国丹娜-法伯癌症研究所的研究人员发现，在大多数情况下，
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
JCO：CD19-CAR-T细胞治疗后的异基因造血干细胞移植可阻止相当一部分B-ALL患者出现疾病复发
2021年3月30日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）免疫疗法将患者自身的T细胞进行基因改造，使之更有效地杀死癌症。靶向CD19的CAR-T细胞（下称CD19-CAR-T）在儿童和青少年（children and young adult, CAYA）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者（下称CAYA B-ALL患者）中
成红血细胞产生的FGF23促进造血干细胞动员
2021年1月23日讯/生物谷BIOON/---到目前为止，作为调节全身磷酸盐浓度的激素，成纤维细胞生长因子23（FGF23）在肾脏中发挥的作用一直为人所知。在一项新的研究中，来自日本神户大学的研究人员发现成红血细胞（erythroblast）---产生红细胞的前体细胞---释放的FGF23能够促进造血干细胞（HSC）向外周血中移动，即HSC动员。相关研究结
基于CRISPR/Cas9的单细胞谱系追踪，揭示癌症异种移植物转移的速率、途径和驱动因子
2021年1月25日讯/生物谷BIOON/---当癌症局限于身体的一个部位时，医生通常可以通过手术或其他疗法进行治疗。然而，大部分与癌症有关的死亡，是由于它的转移倾向，发送自己的种子，可能在全身生根。转移的确切时刻转瞬即逝，迷失在肿瘤中发生的数百万次分裂中。美国怀特黑德研究所成员Jonathan Weissman说，“这些事件通常是不可能实时监测的。”如今，