美国FDA批准转基因猪，推进医疗用途的异种移植
近日，美国FDA宣布，批准了United Therapeutics公司旗下Revivicor公司的一种有意改变基因组（intentional genomic alteration，IGA）的家猪——GalSafe猪上市。这种家猪改变旨在消除猪细胞表面表达的α-半乳糖。新闻稿指出，这是 FDA批准的首个可以同时用于人类食物消费和作为潜在疗法来源的IGA动物。据
Stem Cells：我国科学家揭示经过基因改造的人多能干细胞可躲避免疫系统识别，从而为产生通用的'现成'细胞移植物奠定基础
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---人类多能干细胞（hPSC）在再生医学领域很有前途，这是因为它们可以产生身体内的所有其他类型的细胞，而且它们有能力无限增殖。然而，它们的潜力受到身体排斥任何“异体”细胞或组织的倾向的阻碍，这种排斥意味着细胞来自捐赠者而不是患者。这种排斥是由于身体的免疫系统将细胞贴上“外来入侵者”的标签，并启动一系列策略来抵御它认
JCI：外周组织宿主T细胞在造血干细胞移植中存活并促进移植物抗宿主病
2020年8月31日讯/生物谷BIOON/---异体造血干细胞移植（HSCT）是将供者的健康造血干细胞注入受者体内，作为癌症潜在治疗方法的一部分。虽然这种疗法可以拯救生命，但是它的主要并发症是移植物抗宿主病（GVHD）的产生，这会导致显著的发病率，并可能是致命的。在进行异体造血干细胞移植之前，患者会接受调理方案（conditioning regimen），即
Cell：在人类基因组中识别出7000多个控制血细胞特性的遗传区域 有望预测人群患罕见和常见血液疾病的风险
2020年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --如今两项大规模的遗传研究已经识别出了影响机体血细胞重要医学特性的大部分遗传突变，近日，一篇发表在国际杂志Cell上的研究报告中，来自英国剑桥大学的桑格研究院等来自全球101家研究机构的科学家们通过对成千上万名参与者进行研究，在人类基因组中识别出了7000多个区域或能控制血细胞的特性，包括红细胞和白血胞的数量
移植经过CRISPR基因编辑的人棕色脂肪样细胞有望治疗肥胖和糖尿病
2020年8月30日讯/生物谷BIOON/---肥胖是导致2型糖尿病和相关慢性疾病的主要原因，今年它在全球引起的死亡人数加起来将超过新型冠状病毒SARS-CoV-2。在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、中国医药大学、丹麦哥本哈根大学、新加坡国立大学、巴西圣保罗大学、韩国基础科学研究院和浦项科技大学等研究机构的研究人员针对这种危险的疾病，提出了一种新型细胞疗
Science子刊：揭示异基因造血干细胞移植后存在HIV重新感染的脆弱窗口
2020年5月18日讯/生物谷BIOON/---为了治疗不同类型的血癌，一些HIV感染者需要接受异基因造血干细胞移植。在这些移植过程中，这些患者的大部分免疫细胞会被消除。然后，来自健康供者的造血干细胞被用来替换患者受损的骨髓，恢复他们的免疫系统。在一项新的研究中，来自德国、法国、西班牙、比利时、意大利、英国和荷兰的研究人员收集了16例患者在进行异基因造血干细
Cell Stem Cell：造血干细胞有助于提高骨髓移植效率
根据2月27日发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一项研究，西奈山的研究人员发现了一种增强造血干细胞效力的方法，这可能为新的骨髓移植方法打开了大门。
Nat Med：临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干
自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G