Science子刊：利用脂质体纳米颗粒递送靶向IL1RAP基因的CRISPR/Cas9，可让白血病干细胞无处可逃
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，只有28%的AML患者能够存活5年。作为一种异质性血液恶性肿瘤，AML以异常增殖和分化受损为特征，是成人急性白血病的主要类型，在美国所有白血病亚型中死亡人数最多。在一项新的研究中，来自美国和韩国的研究人员开发出一种攻击白血病的最新方法，该方法有点像消灭蟑螂。它是一个
Cell子刊：移植源自人干细胞的视锥细胞有望恢复视力
2021年5月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国、美国和澳大利亚的研究人员发现他们利用源自人类干细胞的视网膜感光细胞（称为视锥细胞），恢复了晚期视网膜变性小鼠的视力。他们如今正在设计一项临床试验，以测试将健康的视锥细胞移植到年龄相关性黄斑变性患者身上是否会改善他们的视力。相关研究结果近期发表在Cell Reports期刊上，论文标题
Nat Commun：科学家发现影响血液干细胞中特殊基因表达的关键元件
2021年5月10日 讯 /生物谷BIOON/ --基因转录通常会被启动子和调节元件（比如增强子和沉默子）之间的染色质环来进行调节，不同的转录因子（TFs，transcription factors）能够与这些调节元件结合，并以一种细胞类型特异性的方式来调节启动子-增强子环。尽管其在控制基因表达方面发挥着重要作用，但转录因子如何促进启动子-增强子环，目前研究
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
JCO：CD19-CAR-T细胞治疗后的异基因造血干细胞移植可阻止相当一部分B-ALL患者出现疾病复发
2021年3月30日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）免疫疗法将患者自身的T细胞进行基因改造，使之更有效地杀死癌症。靶向CD19的CAR-T细胞（下称CD19-CAR-T）在儿童和青少年（children and young adult, CAYA）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者（下称CAYA B-ALL患者）中
Sci Rep：干细胞胚胎移植促进血液学研究
干细胞是一种具有分化产生所有其他具有特殊功能的细胞。造血干细胞（HSC）是血细胞发育的起源，在生物的整个生命过程中都负责血细胞的形成。 HSC也用于治疗癌症和免疫系统疾病。
Nat Commun：长寿基因FOXO3保护大脑中的神经干细胞免受应激机制
2021年2月23日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国威尔康乃尔医学院的研究人员发现一个与人类寿命超长延长有关的基因FOXO3可以保护大脑中的神经干/祖细胞（Neural stem/progenitor cell, NSPC）免受应激的有害影响。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上，论文标题为“Cellu
PNAS：科学家识别出能帮助确定胃组织干细胞特性的三个关键基因！
2021年2月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自日本金泽大学等机构的科学家们通过研究识别出了三个关键基因，其或能帮助确定胃组织干细胞的特性（干性，stemness）。人体大约由60万亿个细胞组成，这些细胞每天都在更新来
基于CRISPR/Cas9的单细胞谱系追踪，揭示癌症异种移植物转移的速率、途径和驱动因子
2021年1月25日讯/生物谷BIOON/---当癌症局限于身体的一个部位时，医生通常可以通过手术或其他疗法进行治疗。然而，大部分与癌症有关的死亡，是由于它的转移倾向，发送自己的种子，可能在全身生根。转移的确切时刻转瞬即逝，迷失在肿瘤中发生的数百万次分裂中。美国怀特黑德研究所成员Jonathan Weissman说，“这些事件通常是不可能实时监测的。”如今，