Nat Med：一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
在一项新的临床研究中，来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法，有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。
2022-09-22
Molecular Therapy Nucleic Acids: U1a是参与细胞增殖和迁移的异源基因和细胞基因表达的正调控因子
该研究结果支持U1a作为癌症治疗的假定治疗靶点。此外，在生物技术应用中应考虑U1a结合序列。
2022-06-15
双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应
该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。
2022-06-20
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病，导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正
2022-04-13
Blood：中山大学赵萌团队揭示骨髓间充质干细胞调控造血干移植新机制
造血干细胞移植（HSCT）是血液恶性肿瘤和再生障碍性贫血、地中海贫血等骨髓衰竭性疾病的有效治疗手段，也是核辐射损伤的唯一治疗手段。近年来非体外去T单倍型相合造血干细胞移植体系的推广应用，基本解决了造血干细胞移植供体细胞来源的难题。然而，仍然有5-20%的患者可发生原发或继发性造血干细胞植入不良，研究表明骨髓微环境损伤是导致植入不良的主
2022-03-16