Molecular Therapy Nucleic Acids: U1a是参与细胞增殖和迁移的异源基因和细胞基因表达的正调控因子
该研究结果支持U1a作为癌症治疗的假定治疗靶点。此外，在生物技术应用中应考虑U1a结合序列。
双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应
该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病，导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正
Blood：中山大学赵萌团队揭示骨髓间充质干细胞调控造血干移植新机制
造血干细胞移植（HSCT）是血液恶性肿瘤和再生障碍性贫血、地中海贫血等骨髓衰竭性疾病的有效治疗手段，也是核辐射损伤的唯一治疗手段。近年来非体外去T单倍型相合造血干细胞移植体系的推广应用，基本解决了造血干细胞移植供体细胞来源的难题。然而，仍然有5-20%的患者可发生原发或继发性造血干细胞植入不良，研究表明骨髓微环境损伤是导致植入不良的主
干细胞移植后她体内的HIV消失了
艾滋病（HIV）是获得性免疫缺陷综合征的简称，由感染HIV病毒引起。HIV是一种能攻击人体免疫系统的病毒，它把人体免疫系统中最重要的CD4+T细胞作为主要攻击目标，大量破坏该细胞，经过数年、甚至长达10年或更长的潜伏期后发展成艾滋病病人，使人体丧失免疫功能，因抵抗力极度下降会出现多种感染，后期常常发生恶性肿瘤，以至全身衰竭而死亡。据联
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
Am J Transplant：首次成功将两个转基因猪肾移植到一名脑死亡的人类受者体内，异种移植或许不是梦
在一项新的研究中，来自美国阿拉巴马大学伯明翰分校的研究人员概述了将经过基因修饰的临床级猪肾成功移植到一名脑死亡的人类受者体内，取代这名受者自身的肾脏。这一积极的研究结果表明，异种移植有可能解决全球器官短缺的危机。
Stem Cell Reports：运动促进神经干细胞移植治疗脑卒中在动物实验中取得进展
随着医学进步，脑卒中患者的生存率得到提高，但在存活患者中80%以上遗留神经功能障碍，如常见的运动感觉功能障碍，目前尚无有效治疗手段。以神经干细胞为代表的细胞替代治疗有望为相关疾病的治愈带来希望。然而，移植的神经干细胞能否与宿主神经系统整合，是否具有体内功能仍然备受质疑，阻碍了神经干细胞治疗的临床转化应用。中国科学院广州生物