全球首款现货型干细胞移植疗法在美获批上市

4月17日，FDA批准Omisirge（omidubicel-onlv）上市申请，这是一种经过大幅改良的同种异体（捐赠者）脐带血细胞疗法，以加快体内中性粒细胞的恢复并减少感染的风险。该产品适用于成人和12岁及以上的血癌患者，他们计划在接受清髓性预处理方案（放疗或化疗等治疗）后进行脐带血移植。

干细胞移植是治疗血癌的一种常见方法。它将健康的干细胞移植入体内，帮助恢复血细胞的正常生产和功能。健康干细胞的一个来源是脐带血。一般来说，在接受这种移植之前，患者将接受一个疗程的治疗以去除他们自己的干细胞，使身体为新的干细胞做好准备。这个过程可能包括接受放疗或化疗等治疗，两者都可能削弱个人的免疫系统。因此，这种治疗通常将面临严重的感染风险，有时甚至是致命的感染。

Omisirge以单次静脉注射的方式给药，由来自脐带血的人类异体干细胞组成，这些干细胞经过处理并与烟酰胺（维生素B3的一种形式）一起培养。每一剂量都是针对病人的，含有来自异体预选捐赠者的健康干细胞，这意味着它来自不同的人，而不是使用病人自己的细胞。

Omisirge的安全性和有效性得到了一项随机、多中心研究的支持，该研究将Omisirge的移植与脐带血的移植进行比较，共招募了125例血癌患者。Omisirge的疗效是基于患者中性粒细胞恢复所需的时间和移植后的感染发生率两个指标。

87%的随机接受Omisirge治疗的患者在中位数12天内实现了中性粒细胞的恢复，而83%的脐带血移植组患者在中位数22天内实现中性粒细胞恢复。移植后100天，39%的Omisirge组患者出现细菌或真菌感染，而对照组中为60%。

FDA提醒，使用Omisirge治疗有可能引起严重的副作用，在评估使用该产品的风险和益处时必须考虑到这一点。与所有获批的脐带血产品类似，标签上带有黑框警告，主要针对输液反应、移植物抗宿主疾病（GvHD，当捐赠者的骨髓或干细胞攻击移植物接受者时发生的一种情况）、移植综合征（以非感染性发烧和皮疹为特征）和移植失败（当新细胞不能产生白细胞、红细胞和血小板时发生）。

与Omisirge有关的最常见的不良反应包括感染、移植物抗宿主疾病和输液反应。接受Omisirge治疗的患者应监测输液反应、移植物抗宿主病、移植综合征、移植失败、严重感染或罕见的遗传疾病从供体细胞传播的迹象和症状，以及继发性恶性肿瘤的终身监测（可从原始部位扩散的癌症或治疗后出现的癌症）。

“今天的批准是血癌患者细胞治疗的一个重要进展。”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士表示：“加快身体白血球的恢复，可以减少与干细胞移植有关的严重感染的可能性。这项批准反映了FDA继续致力于支持威胁生命的创新癌症疗法的发展。”

血癌是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种不正常的细胞生长往往开始于骨髓。血癌占美国每年所有癌症病例的10%左右。血癌可能是致命的，根据多种因素，包括诊断出的血癌的具体类型，其存活率各不相同。