帕金森病或真的始于肠道！
2020年5月12日讯 /生物谷BIOON /——瑞典卡罗林斯卡学院和美国北卡罗莱纳大学的研究人员已经绘制出各种脑部疾病背后的细胞类型。研究结果发表在Nature Genetics杂志上，为针对神经和精神疾病的新疗法的开发提供了路线图。一个有趣的发现是，来自肠道神经系统的细胞与帕金森病有关，这表明帕金森病可能从肠道开始。神经系统由数百种不同的细胞组成，它们的
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)获美国FDA批准，复星医药引进中国！
2020年04月28日讯 /生物谷BIOON/ --Neurocrine Biosciences近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ongentys（opicapone）25mg和50mg胶囊，这是一种新型、每日一次、口服选择性儿茶酚-氧位-甲基转移酶（COMT）抑制剂，作为左旋多巴/卡比多巴的一种辅助疗法，用于正在经历运动波动（“OFF”期）的帕
Sci Trans Med: 基因疗法如何治疗致命性心脏病
达农病(Danon disease)是一种非常罕见的威胁生命的疾病，其病因是由于细胞中负责清除与回收蛋白质的系统失去功能，这将进一步导致心脏，骨骼肌，神经系统，眼睛和肝脏功能障碍。大多数患者寿命仅仅三十年，或需要心脏移植才能够继续维持生命。
对付帕金森病 要从“肠”计议？
帕金森病（PD）是一种神经退行性疾病，在全世界影响了数百万老年人。患者的主要表现有静止时四肢震颤、僵硬、运动功能受损等。但医生们很早就发现，不少PD患者在出现运动障碍之前，常常还有胃肠功能紊乱的表现，比如便秘。帕金森病或许起源于胃肠道？进一步猜测来自对突触核蛋白病（synucleinopathies）的研究。在PD患者的某些脑区，这种蛋白质发生错
Nature：揭示ATP13A2基因缺陷导致帕金森病机制
2020年2月2日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自比利时天主教鲁汶大学的研究人员发现ATP13A2基因缺陷通过破坏多胺的细胞运输导致细胞死亡。当这种情形发生在控制身体运动的大脑部分中时，这会导致帕金森病。相关研究结果于2020年1月29日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“ATP13A2 deficiency disrupts lys
Nature：新研究揭示帕金森病与多发性系统萎缩的区别
近日，德克萨斯州休斯敦大学健康科学中心研究人员开发了一种用于区分两类神经退行性疾病——帕金森氏病（PD）和多系统萎缩（MSA）的方法。相关结果近日发表在《Nature》杂志上。
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox在美欧进入审查，单次输注3年后年出血率减少96%！
2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN27
Nat Med：临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干
BioMarin递交首个血友病领域基因疗法申请
血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子，轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学，不能尽情玩耍，并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的上
镰状细胞病自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格！
2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了ARU-180