礼来、辉瑞、罗氏纷纷布局 基因疗法能否为这种罕见病带来曙光？
近日，礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作，开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局，成为研究该领域为数不多的药企之一。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由抗肌萎缩蛋白(Dys)基因突变引起，会导致全身肌肉渐进性损伤和运动机能衰退的X染色体连锁隐性遗传病，多发于男性，女性多为携带者。据相
两篇Nature论文揭示Hsp70伴侣蛋白溶解α-突触核蛋白聚集物机制，有望开发针对帕金森病的新疗法
2020年11月16日讯/生物谷BIOON/---在诸如帕金森病之类的许多神经退行性疾病中，称为淀粉样纤维（amyloid fibril）的蛋白聚集物在大脑中形成，并被认为会导致神经元细胞死亡。然而，神经元也存在一种可以对抗淀粉样纤维甚至可以溶解已形成的淀粉样纤维的细胞防御机制。这种防御机制是基于伴侣蛋白---热休克蛋白70家族（Hsp70）---辅助蛋白折
研究发现丘脑底核在新发帕金森病序列工作记忆中的作用
10月24日，Movement Disorders在线发表了题为《丘脑底核在新发帕金森病序列工作记忆中的作用》的研究论文。该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、中科院灵长类神经生物学重点实验室叶铮研究组、北京大学第三医院张英爽团队与北京大学心理与认知科学学院周晓林研究组合作完成。该研究利用功能磁共振成像、认知心理检测和
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
持续改善患者症状 帕金森病基因疗法长期临床积极
9月11日，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布，双方共同开发的在研基因疗法NBIb-1817（VY-AADC），在治疗帕金森病患者的1b期临床试验中显示出积极的长期疗效。在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中，14名患者在接受治疗3年之后，仍然经历疾病分级方面的改善。NBIb-1817
Cell Stem Cell：移植人干细胞产生的多巴胺能神经元有望治疗帕金森病
2020年9月30日讯/生物谷BIOON/---在遭受创伤、中风或帕金森病等退行性疾病的损伤后，成熟的大脑在自我修复方面表现得非常糟糕。具有无限适应性的干细胞为更好的神经修复提供了希望。但是，大脑精确调整的复杂性阻碍了临床治疗的开发。在一项旨在这些障碍的新研究中，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心、中国科学院大学、上海脑科
分别起源于大脑和肠道，帕金森病竟然有两种？病例对照研究新洞见
帕金森病是一种神经退行性疾病，主要表现为四肢震颤、僵硬、运动功能受损等，与此同时，一些患者也会出现胃肠功能紊乱的表现。在帕金森病中，大脑与肠道是否有关联？这个问题近年来得到越来越多关注。有证据表明，帕金森病患者大脑中标志性的异常沉积物α-突触核蛋白，同时也可以存在于胃肠道中；动物实验也证实，这种致病蛋白会从肠子爬进脑子。近期，神经病学领域知名期刊
帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。