镰状细胞病(SCD)新药！CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001：1次输注，快速持久提高血红蛋白水平!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)在日本上市，复星医药引进中国！
Ongentys可阻断分解左旋多巴的COMT酶，提高左旋多巴生物利用度。
eLife：深入探究阿尔兹海默病发生的关联基因 或有望帮助开发新型靶向性疗法
2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自阿拉巴马大学等机构的科学家们通过研究追踪了一种在阿尔兹海默病发生过程中扮演关键角色的基因，这种名为BIN1的基因早在2009年就被发现与阿尔兹海默病发生有关；这项研究中，研究者指出，BIN1能帮助调节大脑神经元的活性，这一点非常重要，因为过度的神经活性—
1篇Nature和1篇Cell论文揭示与帕金森病相关的蛋白LRRK2作用机制
2020年8月26日讯/生物谷BIOON/---一种难以捉摸的蛋白被许多人认为是全面了解遗传性帕金森病病因的关键，而且如今却更加清晰地成为人们关注的焦点。帕金森病影响着全世界数以百万计的人，它是一种神经系统疾病，会逐渐攻击运动功能，导致运动和协调等方面的持久损害。研究这种疾病的主要原因的科学家们将重点放在这种称为富含亮氨酸重复激酶2（leucine-rich
增强癌症免疫疗法 阿尔茨海默病风险基因提供了新靶点
免疫疗法的问世，彻底改变了癌症治疗方法。通过刺激患者自身的免疫系统攻击癌细胞，免疫疗法在某些情况下可以迅速遏制肿瘤发展。然而，由于癌细胞善于躲避免疫攻击，这类药物目前只对1/4左右的患者起效。今日，顶尖学术期刊《细胞》在线发表了一项重要的研究，科学家们找到了一种增强肿瘤免疫疗法的新工具。他们在多种类型的癌症中发现，免疫细胞具备一个新的潜在治疗靶点
用于帕金森病治疗的刺激干细胞生长的纳米结构
2020年7月23日讯 /生物谷BIOON /——香港浸会大学(HKBU)的研究人员发明了一种纳米结构，可以刺激神经干细胞分化成神经细胞。他们发现，将这些神经细胞移植到患有帕金森病的大鼠体内，随着新细胞取代移植部位周围受损的神经细胞，这些神经细胞逐渐改善了大鼠的症状。这项新发明为干细胞治疗提供了有希望的见解，并为帕金森病的新治疗带来了希望。用干细胞治疗帕金森氏