PNAS：帕金森病并不是一种朊病毒病，而是一种淀粉样变性病
2019年9月15日讯/生物谷BIOON/---帕金森病是一个日益严重的全球健康问题，影响着全球的老龄化人口。日本的人口老龄化速度超过地球上的任何其他人口，这一因素加快了该国对几种神经退行性疾病的研究。根据世界卫生组织（EHO）的数据，全球有1000多万人患有帕金森病。近年来，神经科学家一直在争论朊病毒样活性是否会损害帕金森病患者的大脑。然而，在一项新的研究中，在经过详尽分析后，日本研究人员报道没
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID）的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定（RMAT）。X-SCID又被称为“泡泡男孩病
新发现可能带来帕金森病新疗法
美国一项新研究发现，被视为帕金森病“元凶”之一的一种蛋白其实也发挥着修复DNA（脱氧核糖核酸）断裂损伤的关键功能，能帮助预防帕金森病患者的脑细胞死亡。基于此有可能设计出帕金森病等大脑疾病的新疗法。帕金森病患者的典型症状包括手脚震颤、动作迟缓等，目前的医疗手段只能缓解症状，不能阻止病情发展，也无法治愈疾病。长期以来，阿尔法-突触核蛋白在大脑中堆积成路易体团块，导致脑细胞死亡或
科学家在大脑中发现了帕金森病最早的根源！
2019年8月13日讯 /生物谷BIOON /——大约有100人的一种名为SNCA的基因发生了罕见的突变，这使他们几乎肯定会患上帕金森病。这使他们成为研究这种衰弱状态的根本原因的理想对象。这些人大多生活在希腊北部伯罗奔尼撒半岛，也有少数人生活在意大利的坎帕尼亚。很幸运的是，有14个人同意去伦敦旅行，这样研究人员就可以研究他们的大脑。全球有600多万人患有帕金森病；它是阿尔茨海默病之后第二常见的神经
研究人员揭示肠道感染与帕金森病关联体内关键证据
帕金森氏病（Parkinson氏病）是伴有运动障碍的神经退行性疾病，已被证实其与黑质内核团多巴胺能神经元缺失有关，但其具体发病机制仍有较多未知。目前已有研究发现，线粒体功能紊乱和炎症可能为其关键致病因素之一。2019年7月18日，Michel Desjardins课题组在Nature上发表题为Intestinal infection triggers Parkinson’s
Science子刊：基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease, NPD）又称为鞘沉积病（sphingolipidoses），是一种溶酶体贮积症，其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病，影响着身体的多个系统，严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征，人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（
Nature：肠道感染竟能引发帕金森病产生？
2019年7月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自加拿大蒙特利尔大学和麦吉尔大学的研究人员证实在一种缺乏一个与人类帕金森病（Parkinson's disease, PD）相关的基因的小鼠模型中，肠道感染能够导致类似于这种疾病的病理特征。这一发现扩展了他们近期的一项指出帕金森病具有主要的免疫成分的研究，这为开发治疗这种疾病的策略提供了新的途径。相关研究结果于2019年7月17日
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)在美国申请上市，复星医药$1800万引入国内开发
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Neurocrine Biosciences近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理opicapone的新药申请（NDA），这是一种新型、每日一次、口服选择性儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂，作为左旋多巴/卡比多巴的一种辅助疗法，用于正在经历运动波动（OFF事件）的帕金森病患者。FDA已指定该NDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期
研究发现双相情感障碍或与帕金森病有关
根据5月22日发表在美国神经病学学会期刊Neurology上的一项研究，患有双相情感障碍的人日后可能更易患上帕金森症。该研究通讯作者、中国台湾台北荣民总医院医学博士Mu-Hong Chen说：“过去的研究已经显示出抑郁症与帕金森病之间的关系，但是很少有研究关注双相情感障碍和帕金森病之间是否存在联系。”在这项研究中，研究人员检索了台湾地区健康数据库中2001年至2009年间被
血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
日前，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法（RMAT）认定。基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗