白血病告别化疗！罗氏/艾伯维Venclyxto+Gazyvaro固定疗程无化疗方案获欧盟批准，一线治疗CLL！
2020年03月13日/生物谷BIOON/--艾伯维（AbbVie）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Venclyxto（venetoclax）与Gazyvaro（obinutuzumab）联合治疗先前未接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。该批准适用于欧盟27个成员国以及冰岛、列支敦士登、挪威和英国。值得一提的是，此次批准是Venclyxto在
美国FDA授予罗氏Esbriet突破性药物资格，治疗无法分类的间质性肺病(uILD)！
2020年3月4日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Esbriet（pirfenidone，吡非尼酮）治疗无法分类的间质性肺病（uILD）成人患者的突破性药物资格（BTD）。ILD是一种致衰性的严重呼吸系统疾病，目前尚无FDA批准用于治疗uILD的药物。II期临床试验数据显示，治疗24周，与安慰剂相
对付帕金森病 要从“肠”计议？
帕金森病（PD）是一种神经退行性疾病，在全世界影响了数百万老年人。患者的主要表现有静止时四肢震颤、僵硬、运动功能受损等。但医生们很早就发现，不少PD患者在出现运动障碍之前，常常还有胃肠功能紊乱的表现，比如便秘。帕金森病或许起源于胃肠道？进一步猜测来自对突触核蛋白病（synucleinopathies）的研究。在PD患者的某些脑区，这种蛋白质发生错
Cancer Res：白血病药物达沙替尼或有望治疗特殊复发性T细胞淋巴瘤
2020年3月4日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇发表在国际杂志Cancer Research上的研究报告中，来自日本筑波大学等机构的科学家们通过对小鼠模型进行体内研究发现，血管免疫母细胞的T细胞淋巴瘤（AITL，angioimmunoblastic T-cell lymphoma）或许依赖于T细胞受体信号，随后的研究结果发现，能靶向作用TCR（T
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)突破性药物！口服ROCK2抑制剂KD025治疗2个月总缓解率(ORR)＞60%！
2020年02月24日讯 /生物谷BIOON/ --2020年ASBMT/CIBMTR移植与细胞冶疗年会（TCT 2020）于2020年2月19-23日在美国佛罗里达州奥兰多举行，该会议由美国血液与骨髓移植协会(ASBMT)和国际血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)联合举办，会上介绍了血液和骨髓移植以及细胞治疗各个领域的基础科学、转化研究和临床研究的最新进
Nature：新研究揭示帕金森病与多发性系统萎缩的区别
近日，德克萨斯州休斯敦大学健康科学中心研究人员开发了一种用于区分两类神经退行性疾病——帕金森氏病（PD）和多系统萎缩（MSA）的方法。相关结果近日发表在《Nature》杂志上。
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。值得一提的是，Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物。
Nature：揭示ATP13A2基因缺陷导致帕金森病机制
2020年2月2日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自比利时天主教鲁汶大学的研究人员发现ATP13A2基因缺陷通过破坏多胺的细胞运输导致细胞死亡。当这种情形发生在控制身体运动的大脑部分中时，这会导致帕金森病。相关研究结果于2020年1月29日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“ATP13A2 deficiency disrupts lys
A型血友病新药！诺和诺德长效药物Esperoct在美国上市，半衰期更长、注射次数更少！
2020年02月12日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）已在美国上市销售，用于A型血友病成人及儿童患者：（1）常规预防性治疗，以预防或降低出血发作频率；（2）按需治疗和控制出血发作；（3）围手术期出血管理。在美国，Esperoct于2019年2
BMJ：糖尿病药物罗格列酮或与心脏问题风险增加直接相关
2020年2月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志BMJ上的研究报告中，来自耶鲁大学公共卫生学院的科学家们通过研究发现，用于治疗2型糖尿病的药物罗格列酮（rosiglitazone）或与人群心脏问题风险增加有关，尤其是心力衰竭。图片来源：Iran Daily这项研究是研究人员迄今为止对罗格列酮心血管风险最全面的评估研究，罗格列酮属于噻