全球首个1型神经纤维瘤病(PN1)药物！阿斯利康Koselugo在日本获孤儿药资格，已在美国上市！
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长，Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。
罕见病20年重大成果！美国FDA批准Dojolvi：第一个治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)的药物！
LC-FAOD是一种罕见的遗传病，患者机体无法将长链脂肪酸转化为能量，Dojolvi是一种高度纯化的、合成的七碳脂肪酸甘油三酯。
2型糖尿病药物！勃林格殷格翰欧唐宁®(利格列汀)在亚洲患者中具有长期心血管和肾脏安全性！
利格列汀（欧唐宁®）是一种DPP-4抑制剂，在开处方时无需考虑年龄、病程、种族、体重指数、肝功能和肾功能。
罕见病新药！诺华抗炎药Ilaris获美国FDA批准：第一个治疗成人斯蒂尔病(AOSD)的药物！
Ilaris通过阻断白细胞介素-1（IL-1）发挥作用，这是一种调节机体免疫系统的重要细胞因子。
罕见病新药！美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita：第一个治疗肿瘤性骨软化症(TIO)的药物！
Crysvita是第一个被批准治疗TIO的药物，该病可导致低磷血症和骨软化症。
一线治疗急性髓性白血病(AML)！罗氏/艾伯维Venclexta+阿扎胞苷III期成功：显著延长生存期！
与阿扎胞苷相比，Venclexta+阿扎胞苷方案显著延长总生存期（14.7个月 vs 9.6个月）、提高复合完全缓解率（CR+CRi：66.4% vs 28.3%）。
罗氏多发性硬化症药物Ocrevus新方案获欧盟批准：静脉输液由3.5小时缩短至2小时！
Ocrevus 2小时输液方案，从受理到批准仅一个月时间，该方案将提升患者治疗体验，提高医疗系统的容量。
罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab在视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年中具有长期安全性！
青少年群体尚无批准的药物。satralizumab皮下注射120mg在4周内实现IL-6信号的持续抑制。接受相同剂量和频率的青少年表现出与成人基本一致的获益风险特征。
Sci Adv: 研究揭示帕金森氏运动障碍的潜在机制
许多患有帕金森氏病的患者最终会出现运动障碍，这是他们使用多巴胺替代药物后的副作用。到目前为止，这种不良副作用的潜在机制尚不清楚。最近，Scripps Research领导的国际合作已经找到了一个关键原因，并因此找到了提供救济的新途径。
帕金森病或真的始于肠道！
2020年5月12日讯 /生物谷BIOON /——瑞典卡罗林斯卡学院和美国北卡罗莱纳大学的研究人员已经绘制出各种脑部疾病背后的细胞类型。研究结果发表在Nature Genetics杂志上，为针对神经和精神疾病的新疗法的开发提供了路线图。一个有趣的发现是，来自肠道神经系统的细胞与帕金森病有关，这表明帕金森病可能从肠道开始。神经系统由数百种不同的细胞组成，它们的