Nature：新研究揭示帕金森病与多发性系统萎缩的区别
近日，德克萨斯州休斯敦大学健康科学中心研究人员开发了一种用于区分两类神经退行性疾病——帕金森氏病（PD）和多系统萎缩（MSA）的方法。相关结果近日发表在《Nature》杂志上。
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。值得一提的是，Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物。
Nature：揭示ATP13A2基因缺陷导致帕金森病机制
2020年2月2日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自比利时天主教鲁汶大学的研究人员发现ATP13A2基因缺陷通过破坏多胺的细胞运输导致细胞死亡。当这种情形发生在控制身体运动的大脑部分中时，这会导致帕金森病。相关研究结果于2020年1月29日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“ATP13A2 deficiency disrupts lys
A型血友病新药！诺和诺德长效药物Esperoct在美国上市，半衰期更长、注射次数更少！
2020年02月12日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）已在美国上市销售，用于A型血友病成人及儿童患者：（1）常规预防性治疗，以预防或降低出血发作频率；（2）按需治疗和控制出血发作；（3）围手术期出血管理。在美国，Esperoct于2019年2
BMJ：糖尿病药物罗格列酮或与心脏问题风险增加直接相关
2020年2月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志BMJ上的研究报告中，来自耶鲁大学公共卫生学院的科学家们通过研究发现，用于治疗2型糖尿病的药物罗格列酮（rosiglitazone）或与人群心脏问题风险增加有关，尤其是心力衰竭。图片来源：Iran Daily这项研究是研究人员迄今为止对罗格列酮心血管风险最全面的评估研究，罗格列酮属于噻
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏risdiplam治疗2型/3型SMA III期临床显著改善运动功能！
2020年02月07日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日在法国埃夫里举行的第二届国际脊髓性肌萎缩症科学和临床大会上公布了脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药物risdiplam III期SUNFISH试验关键第二部分（Part 2）的一年期数据。SUNFISH是有史以来对2型或3型SMA患者（2-25岁）进行的最大规模的安慰剂对照试验，第二部分研
首个罕见血管炎药物！罗氏美罗华(Rituxan)获欧盟CHMP推荐批准多个儿科适应症，包括2种血管炎！
2020年02月05日讯 /生物谷BIOON/ --欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日发布一份积极审查意见，建议批准扩大罗氏王牌生物制剂MabThera（美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗）在欧洲的营销授权申请（MAA）：（1）MabThera与糖皮质激素联合应用，用于重度、活动性伴肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血
伴合并症白血病告别化疗！罗氏/艾伯维Venclyxto+Gazyvaro一线治疗CLL获欧盟CHMP推荐批准！
2020年02月05日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Venclyxto（venetoclax）联合Gazyvaro（obinutuzumab）一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预
2型糖尿病药物！勃林格殷格翰欧唐宁®(利格列汀)在老年患者中具有长期心血管和肾脏安全性！
2020年02月14日讯 /生物谷BIOON/ --勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日公布了CARMELINA心血管结局试验的亚组分析结果。数据显示，与安慰剂相比，利格列汀（中文商品名：欧唐宁®，linagliptin）没有增加老年2型糖尿病患者的心血管不良事件或低血糖风险。该结果已发表于期刊《糖尿病、肥胖和代谢》（Dia
J Alzheimer Dis：锂能阻止阿尔茨海默氏病的进展吗？
一项新研究中，麦吉尔大学药理学和治疗学系的Claudio Cuello博士等人表明，给患者提供低剂量的锂，既可以有效缓解阿尔茨海默氏病晚期症状（如淀粉样斑块形成），又可以恢复丧失的认知能力。研究结果发表在最近一期的《Journal of Alzheimer's Disease》杂志上。