Advanced Science：开发苯丙氨酸药物调控白血病肿瘤免疫微环境
常规化疗和靶向药物是白血病治疗的主要手段，但常发于儿童和成人的急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）由于缺乏有效的靶向药物，较髓系白血病和B淋巴细胞白血病复发率高、预后差、更难治愈。大约 20% 的儿童 T-ALL 患者和 50% 的成人 T-ALL 患者对一线治疗不敏感，严重影响病人的预后和生存率。近年来研究发现，肿瘤免疫干预治疗可有效提高白血病和实体肿瘤的治
中国罕见病多层次保障体系2.0时代，寻找药物可及性和行业发展的平衡
罕见病人群健康是全民健康中不可分割的一部分，中国罕见病领域的保障机制需根据其特殊性进行多元化支付体系的探索与创新。
首个慢性肾脏病相关瘙痒(CKD-aP)药物！欧盟CHMP推荐批准外周κ阿片受体(KOR)激动剂Kapruvia!
difelikefalin是一款突破性药物，在接受血液透析的慢性肾脏病(CKD)成人患者中，显著改善了瘙痒强度和生活质量。
糖尿病肾病新药！欧盟批准拜耳首创药物Kerendia(finerenone，非奈利酮)，在中国已进入审查!
Kerendia是第一个在CKD合并T2D的患者中显示出积极的肾脏和心血管结局的非甾体类选择性MRA。
武田与Code Bio达成20亿美元协议：利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台，可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！mavacamten 3期临床成功，刚获中国“突破性治疗药物”认证!
最近，mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证，该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
首个冷凝集素病(CAD)药物！美国FDA批准赛诺菲补体C1s抑制剂Enjaymo：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!
Enjaymo：通过选择性抑制补体C1s来靶向CAD溶血的根本病因
FDA批准GV-971开展治疗帕金森病的国际多中心II期临床
上海药物研究所宣布，已收到FDA的书面通知，批准原创阿尔茨海默病新药甘露特钠胶囊（代号：GV-971，商品名：九期一）开展治疗帕金森病的国际多中心II期临床试验（IND159315）。这是一项随机、双盲、安慰剂平行对照的国际多中心II期临床，为期36周。该研究计划纳入300例早期帕金森病患者，在北美和亚太地区的30家临床中心开展，以评估GV-971治疗早期帕