梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！mavacamten 3期临床成功，刚获中国“突破性治疗药物”认证!
最近，mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证，该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
首个冷凝集素病(CAD)药物！美国FDA批准赛诺菲补体C1s抑制剂Enjaymo：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!
Enjaymo：通过选择性抑制补体C1s来靶向CAD溶血的根本病因
FDA批准GV-971开展治疗帕金森病的国际多中心II期临床
上海药物研究所宣布，已收到FDA的书面通知，批准原创阿尔茨海默病新药甘露特钠胶囊（代号：GV-971，商品名：九期一）开展治疗帕金森病的国际多中心II期临床试验（IND159315）。这是一项随机、双盲、安慰剂平行对照的国际多中心II期临床，为期36周。该研究计划纳入300例早期帕金森病患者，在北美和亚太地区的30家临床中心开展，以评估GV-971治疗早期帕
帕金森病(PD)新药！NE3107进入2期临床：与左旋多巴联用显示出更高的促运动活性!
NE3107是一种口服、可穿过血脑屏障的小分子化合物，具有抗炎、胰岛素增敏和ERK结合特性。
亨廷顿病“疾病修饰疗法”！罗氏计划开展一项新的2期研究：评估反义RNA疗法tominersen!
tominersen是一种疾病修饰疗法，可减少所有类型亨廷顿蛋白(HTT)的产生，包括有毒性的突变型亨廷顿蛋白(mHTT)。
礼来与Evotec签订10亿美元合作：开发代谢性疾病新靶点药物，重点关注肾脏病和糖尿病!
该合作将利用Evotec在代谢疾病领域的丰富经验和专业知识，以及其独特和广泛的肾脏病患者数据库、集成化的数据驱动药物发现和开发平台，来确定和验证有希望的治疗干预新靶点。
PLoS Biol：与帕金森病相关的LRRK2基因突变导致大脑中的铁错误定位
在一项新的研究中，美国国家老龄化研究的Mark Cookson及其同事们发现一种常见的与帕金森病相关的基因突变驱动铁在活化的小胶质细胞中错误定位。这一结果可能有助于解释这种疾病中受影响的大脑区域中有毒铁的积累，并为开发旨在校正这种铁转运缺陷的疗法提供基础。
微周刊 | deucravacitinib有望成为首款获批TYK2抑制剂、抗帕金森病药物获15美元投入...
2021已经接近尾声，生物医药行业瞬息万变，从即日起，作为行业重要的参与者和亲历者，我们将每周复盘生物医药行业动态，立足当下，展望未来。
Nature：揭示人类微生物组对抗糖尿病药物阿卡波糖产生耐受性的分子机制
来自普林斯顿大学等机构的科学家们通过研究发现，口腔和肠道中的一些细菌后能失活阿卡波糖，并潜在地影响该药物的临床表现及其对人类微生物组中细菌成员的影响。