AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nature子刊：阿尔茨海默病新发现，不止神经元，胶质细胞也产生Aβ毒蛋白并促进斑块形成
结果显示，神经元和少突胶质细胞共同参与了Aβ的产生和斑块形成，敲除少突胶质细胞的BACE1基因会导致斑块减少约30%，而敲除神经元的BACE1基因会导致斑块较少95%。
2024-08-13
士泽生物成功实施临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病给药
士泽生物的治疗成本不及美国同类治疗成本的三十分之一，对追求个性化治疗帕金森病有实质需求的中国及全球帕金森病患者更加经济可及，具有明确的市场化竞争优势。
2024-02-11
JAD：科学家开发出能识别阿尔兹海默病主要标志—β淀粉样蛋白斑块存在的特殊诊断工具
本文研究结果表明，ERP-P200的测量或许能作为记忆障碍临床门诊患者β淀粉样蛋白存在的强有力指标。
2024-08-12
1700万人群研究结果表明：2型糖尿病个体有更高的患哮喘风险，反之亦然
研究结果显示，哮喘患者比非哮喘患者患2型糖尿病的风险高出28%，而2型糖尿病患者则比非2型糖尿病患者患哮喘的可能性增加了两倍。
2024-09-17
The Lancet Diabetes Endocrinol：近200万人研究结果表明 摄入未加工红肉和加工肉类或与2型糖尿病风险增加直接相关
在近200万名参与者中使用同一的数据和分析方法或许能提供比以往更加具体的证据来表明，摄入不同类型肉类与机体2型糖尿病风险之间的密切关联。
2024-09-01
Redox Biol：乳酸通过H3K14la/KLF5途径驱动糖尿病肾病的上皮-间质转化
本研究首次证明了乳酸诱导H3K14la，从而通过激活KLF5的表达促进EMT，研究者确定了乳酸在促进肾功能障碍和加重DKD纤维化中的生物学功能，该发现将为DKD的代谢-表观遗传学理解提供重要补充。
2024-07-29
腾讯入股罕见病新药“拓荒者”—晟斯生物
FRSW107是首款国产长效重组凝血八因子产品1类新药，有望在2024年上半年获批上市。如该款具有自主知识产权类生物创新药顺利获批上市，将打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，提升血友病患者用药的技
2024-06-07
PNAS：科学家发现细胞废弃物移除过程和人类帕金森疾病发生之间的神秘关联
该研究揭示了溶酶体膜损伤及溶酶体自噬功能障碍与帕金森病进展及严重程度的紧密关联，为攻克这一困扰人类已久的神经系统顽疾开辟了崭新的研究路径。
2024-04-12