一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
基石药业CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验完成首例患者入组
12月19日，基石药业宣布公司管线2.0重磅产品CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验顺利完成首例患者入组。
2024-12-25
Nat Commun：科学家开发出一种能照亮机体侵袭性肿瘤的新型扫描技术 有望更好地治疗患者
本文研究结果表明，[18F]FSPG或能作为人类非小细胞肺癌对疗法耐受的预测性标志物，并能为针对这一重要的抗氧化通路的影像学和治疗性制剂的临床评估提供一定的研究基础。
2025-01-09
Cell Stem Cell：利用脑瘤类器官可以准确地模拟胶质母细胞瘤患者对CAR-T细胞治疗的反应
研究表明，胶质母细胞瘤（GBM）类器官是一个强大而准确的工具，可以了解我们用CAR-T细胞疗法治疗脑瘤时到底会发生什么。
2024-12-26
Nat Biomed Eng：通过工程化改造T细胞或能帮助癌症患者克服对CAR-T细胞疗法的耐受性
本文研究结果表明，通过结合多种治疗性策略，zip-分拣多重CAR多重开关受体T细胞或能克服CAR-T细胞疗法耐受性中的多种分子机制。
2025-01-03
士泽生物成功实施临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病给药
士泽生物的治疗成本不及美国同类治疗成本的三十分之一，对追求个性化治疗帕金森病有实质需求的中国及全球帕金森病患者更加经济可及，具有明确的市场化竞争优势。
2024-02-11
NSMB：张思聪/Robert Roeder揭示BET抑制剂在雌激素受体阳性乳腺癌患者中疗效有限的原因
该研究发现对理解ER驱动的基因调控机制具有重要意义。这不仅有助于揭示BET蛋白在癌症中的复杂作用机制，尤其是其在没有BD结构域参与下的关键功能，也为未来开发新型抗癌疗法提供了新的方向。
2024-09-14
Lancet Neurol：新研究提出一种新的帕金森病分类模型
在这项新的研究中，Lang博士及其团队提出了一种基于生物学的全新模式来对帕金森病进行分类，这种模式被称为 SynNeurGe。
2024-01-24
Nat Med：抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者
复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%，而这项新的研究中，50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。
2024-10-31