Nat Struct Mol Biol | 张金伟团队揭示长链非编码RNA NEAT1成熟和menRNA胞内快速降解的结构机制
美国国立卫生研究院（NIH）资深研究员张金伟研究组解析了首个menRNA晶体结构。
2024-07-29
张锋的学生Patrick Hsu连发2篇Nature，推出基于“桥RNA”的全新基因编辑技术
该研究显示，IS110编码一个重组酶和一个非编码的桥RNA（bridge RNA），桥RNA能够特异性地与编码的重组酶结合。
2024-07-12
Cell子刊：南通大学孙诚/汤欣/陈瑜团队揭示长寿基因SIRT1缓解帕金森病的分子机制
研究数据表明，大脑中过量的乳酸可能参与了帕金森病的进展。通过改善乳酸稳态，SIRT1和PKM2可能成为开发帕金森病等神经退行性疾病治疗药物的靶点。
2024-08-12
浙江大学顾臻/李洪军/上海交通大学刘培峰报告了一种原位控制生物分子凝聚体用于胞内药物富集和保留！
该研究开发了一种生物正交反应操纵的LLPS系统，用于丰富和延长小分子药物的保留时间。
2024-09-18
iScience：一种新的人工肝细胞生长因子模拟分子有望缓解非酒精性脂肪性肝炎
肝细胞生长因子（HGF）通过与 c-Met 受体结合，在肝细胞再生和保护方面发挥着重要作用。然而，尽管HGF具有治疗 NASH 的潜力，它却面临着在血液中半衰期短和给送方法有限的挑战。
2024-08-13
Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术，实现全RNA介导的基因精准写入
该研究基于自然界存在的R2逆转座系统，结合数据分析和工程化改造方法，成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术，首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。
2024-07-15
三篇Cell：科学家揭示免疫疗法协同作用促进黑色素瘤患者机体中T细胞反应背后的分子机制
这三篇研究报告提供了LAG3和PD1如何单独发挥功能以及联合作用背后的分子机制，并强调了利用其进一步进行临床研发的新机会。
2024-08-17
Nature Methods | 全面评估长读长RNA测序：揭示转录组分析新前沿
LRGASP项目通过系统评估多种长读长RNA测序技术和分析工具，提供了对当前最佳实践的深入理解和未来改进的方向。
2024-06-12
阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
中期疗效数据显示，第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比，接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加。
2024-04-02
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16