用于肿瘤免疫治疗的智能多肽组装体系取得进展
这项研究利用T细胞杀伤肿瘤细胞过程中释放的GrB作为调控分子,在肿瘤局部实现IMDQ的精准释放,改善免疫抑制微环境,进一步增强GrB的分泌。
英矽智能泛TEAD抑制剂ISM6331获FDA孤儿药认定与临床试验许可,用于治疗间皮瘤
研发团队在第一轮化合物生成中成功获得3个具有前景的苗头化合物系列,并在Chemistry42 提供的亲和力和新颖性评分等辅助信息的基础上进一步开展分子优化,最终得到临床前候选化合物ISM6331。
Science:用于治疗抗生素耐药性的噬菌体通过破坏竞争对手的增殖能力而获得优势
实验表明来自一种噬菌体可移动内含子的核酸内切酶会干扰竞争噬菌体的基因组。因此,这种核酸内切酶如今被视为一种战斗工具,因为有记录表明,它能切割竞争噬菌体基因组中的一个重要基因。
Science:一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形(形成新月形,而不是圆盘形),进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起,从而引起疼痛。
艾伯维重磅IL-23抑制剂再获FDA批准,治疗溃疡性结肠炎
结果显示,接受利生奇珠单抗180mg和360mg组患者在52周时达到临床缓解的比例显著更高,分别为40%和38%,对照组为25%(p<0.01)。
Theranostics:一种新的基于hdac的双药硒类似物可改善前列腺癌的治疗
体内和体外实验结果表明,SeSA-DCA是一种高效的PCa抗肿瘤化合物。与单药治疗相比,能有效诱导细胞周期阻滞和生长抑制,抑制前列腺癌细胞系的迁移和转移。
复旦联合上海交大,开发新型LNP,同时递送siRNA和mRNA,治疗乙肝病毒感染
RNAi疗法的临床应用受到肝脏靶向递送系统所带来的挑战的阻碍。随着新型GalNAc技术和脂质纳米颗粒(LNP)的开发,基于siRNA的药物如Partisiran和Inclisiran已获批临床使用。
细胞治疗新突破!Cell子刊:威斯康星大学科学家巧遇“代谢启动”法,CAR-T细胞疗效倍增!
最近使用这种新方法培育的T细胞进行的临床研究显示,63%的患者肿瘤在一定时间内出现部分或全部缩小,相比之下,以往未采用此两步法的临床试验中,仅有15%的患者肿瘤有类似反应。
玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病迄今最长疗效和安全性数据公布
玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂,已惠及全球数千名患者,其靶向此类疾病的核心病理生理机制,正在重新定义这一患者群体的治疗前景。