Cell子刊：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
这项研究证实了AAV介导的基因治疗遗传性LCF的可行性、安全性和有效性，为遗传性LCF基因治疗药物的研发奠定了重要基础。
Science子刊：1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病
在一项新的临床研究中，来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造，试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童，这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
注册开启|近岸云论坛第四期-基因治疗产品的生产工艺和质量控制
在过去十年里，世界各地的监管机构已经批准了几种基因疗法，用于治疗癌症、失明和代谢紊乱等疾病。另外，全球有近300项与AAV相关的临床试验，国内也有10余款基因治疗药物进入IND申报阶段。
Theoretical and Applied Genetics：大豆遗传与分子改良学科组发现PG031基因具有改良大豆种皮吸水性的应用潜力
Theoretical and Applied Genetics在线发表了中国科学院东北地理与农业生态研究所大豆遗传与分子改良学科组题为“A polygalacturonase gene PG031 regulates seed coat permeability with a pleiotropic effect on seed weight in soy
亚太III期BHV3000-310研究显示，口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，可快速和持久地缓解偏头痛
NURTEC ODT (Rimegepant)是第一个也是唯一的具有快速溶解口腔崩解片剂型的降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂，由美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于成人有无先兆偏头痛的急性治疗和发作性偏头痛的预防治疗。神经肽CGRP的活性被认为在偏头痛的病理生理学中起着因果作用。
糖尿病足溃疡基因治疗！新型基因疗法Engensis(VM202)3期临床疗效显著：有效愈合伤口!
Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子（HGF）亚型的质粒DNA，通过肌肉注射，在神经和施万细胞（Schwann cells）中表达重组HGF蛋白，以促进神经系统再生和诱导微血管的形成。