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SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药!反义疗法tofersen美国监管审查延长3个月!

SOD1基因突变型ALS(SOD1-ALS)约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。

2022-10-27

干细胞联合基因治疗1/2a临床研究结果公布

首次表明经过工程设计的异体神经祖细胞,可以安全地移植进人类中枢神经系统。

2022-09-14

注册开启|近岸云论坛第四-基因治疗产品的生产工艺和质量控制

在过去十年里,世界各地的监管机构已经批准了几种基因疗法,用于治疗癌症、失明和代谢紊乱等疾病。另外,全球有近300项与AAV相关的临床试验,国内也有10余款基因治疗药物进入IND申报阶段。

2022-08-16

Theoretical and Applied Genetics:大豆遗传与分子改良学科组发现PG031基因具有改良大豆种皮吸水性的应用潜力

Theoretical and Applied Genetics在线发表了中国科学院东北地理与农业生态研究所大豆遗传与分子改良学科组题为“A polygalacturonase gene PG031 regulates seed coat permeability with a pleiotropic effect on seed weight in soy

2022-03-15

亚太IIIBHV3000-310研究显示,口服降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂,可快速和持久地缓解偏头痛

 NURTEC ODT (Rimegepant)是第一个也是唯一的具有快速溶解口腔崩解片剂型的降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂,由美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于成人有无先兆偏头痛的急性治疗和发作性偏头痛的预防治疗。神经肽CGRP的活性被认为在偏头痛的病理生理学中起着因果作用。

2022-02-15

慢病毒载体基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo和Skysona在美国审查均延长3个月!

2款基因疗法均已在欧盟获批,均为一次性基因疗法,可解决疾病的根本遗传病因。

2022-01-19

糖尿病足溃疡基因治疗!新型基因疗法Engensis(VM202)3临床疗效显著:有效愈合伤口!

Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子(HGF)亚型的质粒DNA,通过肌肉注射,在神经和施万细胞(Schwann cells)中表达重组HGF蛋白,以促进神经系统再生和诱导微血管的形成。

2021-10-24

研究人员发表大豆功能基因组研究综述文章

  大豆是重要的油料和饲料作物之一,随着世界人口增加,全球大豆的消费需求逐年攀升,进一步提高大豆育种效率是广大大豆学者、育种家攻关的重要目标。开展大豆功能基因组研究,阐明大豆种质资源演化规律,解析大豆重要农艺性状调控基因,可为大豆分子育种奠定坚实的理论基础和科学依据。近日,中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员田志喜团队、研究员任勃团队与

2021-09-02

改善女性生育力有望!科学家识别出近300个与女性生育力相关的新基因

2021年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --生殖寿命对于生育力非常必要,同时其还影响着女性的健康老龄化;但科学家们对其背后的生物学机制以及如何保存女性的生育力却知之甚少。近日,一篇发表在国际杂志Nature上题为“Genetic insights into biological mechanisms governing human ovarian ag

2021-08-09