大豆生育期基因克隆与功能解析方面取得进展
大豆开花是作物重要农艺性状之一，对作物产量形成、植株形态建成、驯化以及生态适应性等方面具有显着影响。大豆开花是在外部环境和内部因素共同作用下，从营养生长转变为生殖生长的结果。大豆是典型的光周期敏感短日照作物，光照是决定开花时间最重要的外界环境因素之一，短日照促进开花，长日照抑制开花，它是由光周期途径感知和传递外部信号并整合一系列内部调控基因来控制完成的。目前通过经典遗传学方法，先后已成
改变异常基因表达 BET抑制剂2期临床积极
Constellation Pharmaceuticals公司宣布，其选择性BET抑制剂CPI-0610在名为MANIFEST的2期临床试验中，展现出治疗骨髓纤维化患者良好的临床活性。该试验主要针对未接受过JAK抑制剂治疗的患者和对已上市疗法ruxolitinib产生耐药性或不耐受的患者。骨髓纤维化是一种罕见的严重骨髓疾病，扰乱人体对血细胞的正常生成过程。患者的骨髓会逐渐被纤维化瘢痕组
Development：科学家鉴别出促进机体发育至青春期的关键基因
2019年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Development上的研究报告中，来自米兰大学等机构的科学家们通过研究发现了两种特殊分子，其或能共同作用帮助小鼠建立嗅觉并为其“青春期”铺平道路，相关研究结果或能帮助理解为何卡尔曼综合征（Kallmann Syndrome，KS）患者在没有激素治疗的情况下无法拥有正常的嗅觉也不能开始进入青春期。图片来源：Roberto
改变异常基因表达 BET抑制剂2期临床积极
今日，Constellation Pharmaceuticals公司宣布，其选择性BET抑制剂CPI-0610在名为MANIFEST的2期临床试验中，展现出治疗骨髓纤维化患者良好的临床活性。该试验主要针对未接受过JAK抑制剂治疗的患者和对已上市疗法ruxolitinib产生耐药性或不耐受的患者。骨髓纤维化是一种罕见的严重骨髓疾病，扰乱人体对血细胞的正常生成过程。患者的骨髓会
Science子刊：I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者
2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床研究中，一种可诱导的肿瘤定位基因疗法首次在胶质母细胞瘤患者中进行了测试。这种由两部分组成的方法涉及将一个编码免疫激活物的基因注射到脑瘤部位中并服用一种激活这个基因的药物，从而导致免疫激活物---白细胞介素12（IL-12）---的产生和免疫细胞渗入到肿瘤组织中。这些结果还提示着这种治疗可能延长患者的生存期。相关研究结果发表在2019年8
B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
日前，uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到
基因泰克流感新疗法达到3期临床终点 有望用于治疗儿童患者
今日，罗氏旗下基因泰克公司（Genentech）宣布，该公司的创新流感疗法Xofluza（baloxavir marboxil）在名为MINISTONE-2的全球性3期临床试验中达到主要终点。在治疗1-12岁儿童流感患者时表现出良好的安全性，同时显着缩短流感症状（包括发烧）。Xofluza的疗效与活性对照组相当。基因泰克公司将在即将召开的医学会议上公布这一试验的详细数据。这一结果有望将
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动
日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定旨在加快再生医疗产品（包括基因治疗产品）的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病，患者编码VII型胶原蛋白（COL7）的基因出现突变，皮肤中缺少胶原蛋白，从而
罕见皮肤病基因疗法！首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB) II期临床获得成功
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司，近日公布了候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）安慰剂对照II期研究（GEM-2）的积极结果，以及来自I期研究（GEM-1）的最新数据。数据发布后，公司股价应声飙升超过40%。首席调查员、斯
GenSight眼科基因疗法96周III期临床数据公布
GenSight Biologics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。该公司管线利用线粒体靶向序列和光遗传学两个核心技术平台来帮助致盲性视网膜疾病患者保持或恢复视力。近日，该公司公布了先导候选药物GS010治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）III期临床研究REVERSE的首批96周数据。该研究在37例LHON患者中开展，