B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
日前，uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到
基因泰克流感新疗法达到3期临床终点 有望用于治疗儿童患者
今日，罗氏旗下基因泰克公司（Genentech）宣布，该公司的创新流感疗法Xofluza（baloxavir marboxil）在名为MINISTONE-2的全球性3期临床试验中达到主要终点。在治疗1-12岁儿童流感患者时表现出良好的安全性，同时显着缩短流感症状（包括发烧）。Xofluza的疗效与活性对照组相当。基因泰克公司将在即将召开的医学会议上公布这一试验的详细数据。这一结果有望将
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动
日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定旨在加快再生医疗产品（包括基因治疗产品）的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病，患者编码VII型胶原蛋白（COL7）的基因出现突变，皮肤中缺少胶原蛋白，从而
罕见皮肤病基因疗法！首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB) II期临床获得成功
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司，近日公布了候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）安慰剂对照II期研究（GEM-2）的积极结果，以及来自I期研究（GEM-1）的最新数据。数据发布后，公司股价应声飙升超过40%。首席调查员、斯
GenSight眼科基因疗法96周III期临床数据公布
GenSight Biologics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。该公司管线利用线粒体靶向序列和光遗传学两个核心技术平台来帮助致盲性视网膜疾病患者保持或恢复视力。近日，该公司公布了先导候选药物GS010治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）III期临床研究REVERSE的首批96周数据。该研究在37例LHON患者中开展，
诺华基因疗法3期结果积极 有望5月获批上市
日前，诺华旗下的AveXis公司宣布，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma，在名为STR1VE的3期临床试验中，获得积极中期结果。Zolgensma能够延长婴儿的无事件生存期（event-free survival），提高运动能力评分，并且让他们达到在未接受治疗情况下无法达到的发育里程碑。这款疗法如果获批，将成为FDA批准的第二款体内给药的基因疗法。SMA是一种
Neurol：女性生育期越短，患痴呆的风险越高？
2019年3月31日讯 /生物谷BIOON /——英国一个研究团队发现女性的生育窗口更短和痴呆风险更高有关，他们还发现接受过子宫切除术的女性痴呆风险更高，相关研究成果于近日发表在《Neurology》上。图片来源：http://cn.bing.com英国阿尔兹海默症研究所（Alzheimer's Research UK）的专家Rosa Sancho说道：“2/3的痴呆患者是女性，尽管女性寿命更长可
首个野生大豆高质量参考基因组被解析
近日，香港中文大学林汉明教授团队及华大基因等多家国内外机构合作完成了全球首个野生大豆高质量参考基因组解析，该成果为挖掘野生大豆遗传资源和改良、优化栽培大豆品种提供了重要工具。相关研究成果近日在线发表于《自然-通讯》。基因组信息是当前作物改良计划的重要基础。过往大豆基因组研究主要依赖美国科学家完成的栽培大豆Williams 82 的参照基因组进行，未能深入研究野生大豆独有的基因信息。虽然
自体移植冷冻保存的青春期前睾丸组织可恢复猴子的生育力
2019年3月31日讯/生物谷BIOON/---三分之一的儿童癌症幸存者有可能因化疗或放疗而变得不能生育，并且鉴于他们的精子或卵子尚未发育成熟，因此当他们成年时，使用这些精子或卵子进行辅助生殖是不可取的。如今，在一项新的研究中，来自美国匹兹堡大学和德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员报道在一种非人灵长类动物模型中，未成熟的睾丸组织可冷冻保存，在此后可用于恢复这种灵长类动物（即恒河猴）的生育能力
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使