诺华基因疗法3期结果积极 有望5月获批上市
日前，诺华旗下的AveXis公司宣布，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma，在名为STR1VE的3期临床试验中，获得积极中期结果。Zolgensma能够延长婴儿的无事件生存期（event-free survival），提高运动能力评分，并且让他们达到在未接受治疗情况下无法达到的发育里程碑。这款疗法如果获批，将成为FDA批准的第二款体内给药的基因疗法。SMA是一种
Neurol：女性生育期越短，患痴呆的风险越高？
2019年3月31日讯 /生物谷BIOON /——英国一个研究团队发现女性的生育窗口更短和痴呆风险更高有关，他们还发现接受过子宫切除术的女性痴呆风险更高，相关研究成果于近日发表在《Neurology》上。图片来源：http://cn.bing.com英国阿尔兹海默症研究所（Alzheimer's Research UK）的专家Rosa Sancho说道：“2/3的痴呆患者是女性，尽管女性寿命更长可
首个野生大豆高质量参考基因组被解析
近日，香港中文大学林汉明教授团队及华大基因等多家国内外机构合作完成了全球首个野生大豆高质量参考基因组解析，该成果为挖掘野生大豆遗传资源和改良、优化栽培大豆品种提供了重要工具。相关研究成果近日在线发表于《自然-通讯》。基因组信息是当前作物改良计划的重要基础。过往大豆基因组研究主要依赖美国科学家完成的栽培大豆Williams 82 的参照基因组进行，未能深入研究野生大豆独有的基因信息。虽然
自体移植冷冻保存的青春期前睾丸组织可恢复猴子的生育力
2019年3月31日讯/生物谷BIOON/---三分之一的儿童癌症幸存者有可能因化疗或放疗而变得不能生育，并且鉴于他们的精子或卵子尚未发育成熟，因此当他们成年时，使用这些精子或卵子进行辅助生殖是不可取的。如今，在一项新的研究中，来自美国匹兹堡大学和德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员报道在一种非人灵长类动物模型中，未成熟的睾丸组织可冷冻保存，在此后可用于恢复这种灵长类动物（即恒河猴）的生育能力
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
基因泰克终止阿尔茨海默病3期研究
1月30日，罗氏制药子公司基因泰克公布称，将决定停止抗β-淀粉样蛋白单抗crenezumab用于早期（前驱期至轻度）散发性阿尔茨海默病（AD）患者治疗的临床3期研究CREAD 1与CREAD 2。这一决定是基于独立的数据监测委员会进行的一项预先计划的中期分析结果，该分析评估了crenezumab的安全性和有效性，结果显示crenezumab不太可能达到临床痴呆评分总表（CDR-SB）基
1亿美元助力实体瘤免疫疗法进入临床期，基因泰克更新研发合作
今日，行业领先的T细胞受体（TCR）生物技术公司Immunocore宣布，与罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）公司签署新的研发合作协议，将共同开发Immunocore公司的候选疗法IMC-C103C。它是一种基于TCR结构，靶向表达黑色素瘤相关抗原A4（MAGE-A4）肿瘤抗原的双特异性分子，能够高效特异性激活T细胞杀伤肿瘤细胞。Immunocore公司的独特技术平台能够生成名
囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二
加快患者症状缓解 基因泰克抗流感药物3期结果积极
日前，罗氏（Roche）集团成员基因泰克（Genentech）宣布了关于流感新药baloxavir marboxil的好消息。3期临床试验CAPSTONE-2显示，与安慰剂相比，在有高风险出现严重并发症的流感患者中，baloxavir marboxil显着缩短了流感症状出现好转的时间，并且耐受性良好，未发现新的安全信号。几个月之前，鉴于已获得的临床试验优异结果，美国FDA接
辉瑞携手Spark推进血友病基因疗法进入临床Ⅲ期
近日，制药巨头辉瑞与基因治疗先进公司Spark Therapeutics合作启动一项Ⅲ期临床研究，以评估实验性基因疗法Fidanacogene elaparvovec（又称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。此前，Fidanacogene elaparvovec基因疗法已获美国FDA授予孤儿药和突破性药物资格，欧洲药品管理