杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗！
临床数据显示，单次静脉输注后，微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。
研究发现调控大豆类胡萝卜素含量的GmCCD4基因
类胡萝卜素广泛存在于植物、藻类和细菌中，是植物的重要色素，赋予花和果实独特的颜色，保护光合作用。类胡萝卜素是维他命A合成的前体物质，有利于保障人体器官的正常发育和免疫反应。脂溶性的类胡萝卜素能更有效地被人体吸收和利用，研究油料作物中类胡萝卜素含量的调控机制可为解决维他命A缺乏问题提供途径。植物中类胡萝卜素的稳定积累依赖于类胡萝卜素生物合成/储存与
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
AMD基因疗法1期研究结果积极 给药一次15个月无需抗VEGF抢救注射
临床阶段的基因治疗公司Adverum Biotechnologies近日公布了玻璃体腔内注射（IVT）基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）I期OPTIC研究队列1-4新的阳性中期数据。该研究在需要频繁注射抗血管内皮生长因子（VEGF）的患者中开展，结果显示，低剂量和高剂量ADVM-022单次治疗大幅降低了年化抗VE
Sci Rep：获得基因突变的概率可以预测寿命和生育能力
2020年7月26日讯 /生物谷BIOON /——根据犹他大学健康中心科学家们的研究，健康年轻人基因突变累积率的差异可以帮助预测男性和女性的剩余寿命以及女性的剩余生育年限。他们的研究被认为是此类研究中的首例，他们发现随着时间的推移获得较少突变的年轻人比那些获得突变更快的人多活了大约5年。研究人员说，这一发现可能最终导致减缓衰老过程的干预手段的发展。"如果这个
中国科学家领衔团队发现大豆高产高质关键基因
浙江大学、中国科学院专家领衔的多国联合研究团队发现了控制大豆籽粒大小、含油量和蛋白含量的关键基因，这项发现对于通过分子育种提高大豆产量及品质有重要意义。相关研究成果日前发表于《国家科学评论》。浙江大学生命科学学院寿惠霞教授介绍，中国是大豆的发源地，在进化上，野生大豆籽粒小、含油量低、蛋白质含量高，是杂草形态。经过长期育种选择驯化后，栽培大豆籽粒大
辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
Mol Bio Evo：尼安德特人基因对女性生育的影响
德国马克斯·普朗克进化人类学研究所和瑞典卡罗林斯卡研究所的研究人员发现，尼安德特人的孕激素受体与生育力较高，流产减少和孕早期出血减少之间存在联系。
基因疗法治疗充血性心衰：NAN-101的I期临床试验已开始
临床阶段的腺相关病毒（AAV）基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）今日宣布，NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。