基因泰克重磅流感新药3期临床研究取得积极进展
今日，罗氏集团（Roche Group）成员基因泰克（Genentech）宣布，评估重磅流感新药baloxavir marboxil在具有高风险流感并发症人群中疗效的3期研究CAPSTONE-2抵达了主要终点。流感对全球人类健康是一个严重威胁。每年流感的流行会导致约300-500万患者病情严重，上百万患者需要住院接受治疗，多达65万人因此去世。美国疾病控制与预防中心（CDC
辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。
GenSight Biologics基因疗法3期数据更新
今日，致力于发现和开发视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病创新基因疗法的生物医药公司GenSight Biologics报告了其3期临床试验REVERSE的额外结果。该研究评估了单次玻璃体内注射GS010（rAAV2/2-ND4）在37名受试者中的安全性和有效性，这些人在研究开始前的6-12个月由于11778-ND4莱伯遗传性视神经病变（Leber Hereditary
防控出生缺陷，关怀生育健康 ——华大基因&协和医院启动中国多中心孕期人群常见单基因病携带者筛查项目
中国多中心孕期人群常见单基因病携带者筛查项目启动仪式揭幕2018年3月18日，在深圳华大基因股份有限公司主办的第十三届国际基因组学大会：生育健康临床应用（ICG13·RH)上，深圳华大基因联合北京协和医院牵头发起了中国多中心孕期人群常见单基因携带者筛查项目。该项目拟通过对不低于4000例孕妇，及高风险孕妇的丈夫进行百种单基因隐性遗传病携带者筛查，得出中国孕期人群的携带情况数据；并通过产
生物谷基因编辑培训班·第九期3月23日正式开班
基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，包括基因敲除、敲入、定点突变、小片段的缺失、甚至大片段的替换等等。一方面，基因编辑可以用于研究基因及蛋白在特定生理、病理、发育等过程中所起的作用和功能，了解疾病的机理，找寻药物的靶点。另一方面，基因编辑还可能直接用于疾病的治疗。CRISPR/Cas9系统是发展最为迅猛的基因编辑技术，它不仅效率高，适应面广，而且操作简单，周期相对较短。这
Tocagen肿瘤基因疗法进入三期临床
脑胶质瘤（glioblastoma，GBM）是一种常见的恶性脑瘤。传统的化疗和放疗无法清徐脑内肿瘤细胞，患者确诊后的中位存活时间为7-9个月。如今，一种新疗法正在进入三期临床。位于美国加州圣地亚哥的Tocagen公司，正在将其的肿瘤基因疗法进入三期临床，而且，公司已经获得200万美元的资金支持。此前，Tocagen公司在美国，加拿大和以色列进行临床试验，并在韩国与当地的三星医学中心合作
科学家解析大豆灰斑病菌基因组信息
大豆灰斑病又称褐斑病、蛙眼病，由真菌Cercospora sojina Hara引起，是世界性的病害，同时也是我国大豆主产区的一个主要病害，尤其在东北三省的发病最重。大豆灰斑病菌引起的病害在东北地区造成的产量损失在10%至30%之间。在阿根廷和巴西等国，据报道损失可达60%以上。灰斑病可在大豆的叶片、种荚和籽粒等多个部位发生，严重影响大豆的品质。目前对于该病的防治基本上依赖于农药，但是
基因疗法取得3期积极疗效，有望治疗致盲性眼病
昨天，基因疗法公司Spark Therapeutics宣布在《The Lancet》期刊上发表了在研新药voretigene neparvovec的3期临床试验数据，这是一种一次性基因疗法候选物，有望用于治疗双等位基因RPE65突变造成的视力丧失遗传性视网膜营养不良（IRD）。在临床试验中，voretigene neparvovec改善了IRD患者研究参与者的功能视力、光敏感性和视野，该疾病在这种
Nature Genetics：青春期提前，癌症风险增加，都是基因惹的祸！
4 月 24 日，迄今为止最大的关于男性和女性青春期开始时间的基因组分析发表于 Nature Genetics 上，该研究确定了 389 个与青春期开始时间相关的基因信号，是之前已知数量的四倍。这项研究由剑桥大学医学研究委员会流
